Ufuatiliaji uliosasishwa wa Utafiti wa Alta, Utafiti wa Awamu ya 1 ya Giroctocogene Fitelparvovec (SB-2) Tiba ya Jeni kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia Kali

Ufuatiliaji uliosasishwa wa Utafiti wa Alta, Utafiti wa Awamu ya 1 ya Giroctocogene Fitelparvovec (SB-2) Tiba ya Jeni kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia Kali
Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH

Ufuatiliaji uliosasishwa wa Utafiti wa Alta, Utafiti wa Awamu ya 1 ya Giroctocogene Fitelparvovec (SB-2) Tiba ya Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia A kali

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, Shahada ya Uzamili7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, Shahada ya Uzamili9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 na Didier Rouy, MD, PhD11

1Chuo Kikuu cha California, San Francisco, CA

2Chuo Kikuu cha Washington, Seattle, WA

3Chuo Kikuu cha Washington, Kituo cha Washington cha Shida za Kutokwa na damu, Seattle, WA

4UAMS katika Hospitali ya watoto ya Arkansas, Little Rock, AR

5Chuo Kikuu cha Kusini mwa Florida, Tampa, FL

6Shule ya Tiba ya Chuo Kikuu cha Miami Miller, Miami, FL

7Chuo Kikuu cha California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Tiba ya Sangamo, Brisbane, CA

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

HABARI ZA KUJIFUNZA

Utafiti wa awamu ya 1/2 kwa SB-525 ulikuwa kuongezeka kwa kipimo, muundo wa kikundi cha kipimo cha 4, na washiriki 2 katika kila kipimo cha chini na washiriki 5 kwa kipimo cha juu zaidi, 3 x 1013 vg / kg. Muda wa ufuatiliaji unatoka kwa miaka 1 hadi 3 baada ya kuingizwa isipokuwa mshiriki 1 wa kikundi 3 (1 x 1013 vg / kg) ambaye alikomesha masomo mapema (alipoteza ufuatiliaji).

UCHAGUZI WA ALT KWA USHIRIKIANO 4 (3 x 1013 vg / kg)

Mwinuko wa ALT ulikuwa hafla mbaya zaidi, inayotokea kwa washiriki wa 5 kati ya 11 na 4 ya washiriki wa 5 kwa kiwango cha juu katika kikundi cha 4. Washiriki hawa 4 walitibiwa na steroids kwa muda kutoka kwa wiki 6 hadi 16. Mwinuko wa pili wa ALT ulionekana katika washiriki 3 kati ya hawa 4.

UWEZO WA KUFANIKIZA 4

Shughuli ya FVIII kutumia kipimo cha chromogenic kwa washiriki 5 katika kikundi 4, kikundi cha kipimo cha juu zaidi. Ufuatiliaji wa baada ya kuingizwa kati ya wiki 52 hadi 82. Kwa wiki 9-52, shughuli za wastani za FVIII zilikuwa 56.9% na maana ilikuwa 70.4% (kama ilivyodhamiriwa kwa washiriki 4 wa kikundi cha 5 na tathmini katika wiki 4).

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana