Shirikisho la Ulimwenguni la Usajili wa Tiba ya Gene

Shirikisho la Ulimwenguni la Usajili wa Tiba ya Gene
Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH

Shirikisho la Ulimwenguni la Usajili wa Tiba ya Gene

Barbara A. KONKLE, MD1,2, Donna Jeneza, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Bomba, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, na Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Shirikisho la Ulimwenguni la Hemophilia, Montreal, QC, Canada

2Chuo Kikuu cha Washington, Kituo cha Washington cha Shida za Kutokwa na damu, Seattle, WA

3Shirikisho la Ulimwenguni la Hemophilia, Montréal, QC, Canada

4Jumuiya ya Kimataifa juu ya Thrombosis na Haemostasis, Inc, Carrboro

5Hospitali ya watoto ya Philadelphia, Philadelphia, PA

6Chuo Kikuu cha McMaster, Ontario, Canada

7Kituo cha Hemophilia, Hospitali ya Chuo Kikuu Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

8Jumuiya ya Haemophilia ya Ireland, Dublin, Ireland

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia na Kituo cha Thrombosis, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italia

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia na Kituo cha Thrombosis, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italia

11Pediatrics na Patholojia, Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Madawa Inc, Novato

13UnyQure Inc, Lexington, MA

14Taasisi ya Kuendeleza Sera Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Mtandao wa Thrombosis ya Amerika na Hemostasis, Decatur, GA

17Shirika la kitaifa la Hemophilia (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Kituo cha Utunzaji kamili cha Haemophilia, Kitivo cha Sayansi ya Afya, Chuo Kikuu cha Witwatersrand na NHLS, Johannesburg Kaskazini, Afrika Kusini

20Shirikisho la Ulimwenguni la Hemophilia, La Jolla, CA

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Awamu ya I / II DESIGN YA MAFUNZO

Kufuatia mwongozo wa Wakala wa Dawa za Ulaya (EMA) na Mamlaka ya Chakula na Dawa ya Amerika (FDA), WFH GTR SC imeandaa seti hii ya msingi ya data inayokusanywa kwa wagonjwa wote wenye hemophilia, ambao hupokea tiba ya jeni. Ukusanyaji wa data utaombwa kila robo mwaka wakati wa kuingizwa kwa tiba ya jeni baada ya mwaka wa kwanza na kila mwaka baadaye, juu ya maisha ya mgonjwa. Ufikiaji wa HTC ulianza mnamo Agosti 2020 na ziara za uanzishaji kuanzia Oktoba 2020. Usajili utaanza moja kwa moja mnamo Januari 2021.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana