GeneTherapy.ISTH.org

05 2020 Desemba

Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH

Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5

KUMBUKA ATHARI

Frank WG Leebeek, MD, PhD¹, Karina Meijer, MD, Shahada ya Uzamili², Michiel Coppens, MD³, Peter Kampmann, MD⁴, Robert Klamroth, MD, Shahada ya Uzamili⁵, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc⁶, Giancarlo Castaman, MD⁷, Erhard Seifried, MD, Shahada ya Uzamili⁸, Joachim Schwaeble⁹, Halvard Bönig^1,10, Eileen KK Sawyer, PhD¹¹, na Wolfgang A. Miesbach, MD¹²

¹Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Erasmus, Rotterdam, Uholanzi

²Idara ya Hematology, Chuo Kikuu cha Groningen, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Groningen, Groningen, Uholanzi

³Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Amsterdam, Chuo Kikuu cha Amsterdam, Amsterdam, Uholanzi

⁴Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

⁵Idara ya Tiba ya Ndani, Dawa ya Mishipa na Haemostaseology, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Ujerumani

⁶Van Creveldkliniek, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Utrecht, Chuo Kikuu cha Utrecht, Utrecht, Uholanzi

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

⁸Taasisi ya Frankfurt, Huduma ya Damu ya Msalaba Mwekundu ya Ujerumani Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Ujerumani

⁹Taasisi ya Frankfurt, Huduma ya Damu ya Msalaba Mwekundu ya Ujerumani Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Ujerumani

¹⁰Shule ya Tiba ya Chuo Kikuu cha Washington, Seattle, WA

¹¹UnyQure Inc, Lexington, MA

¹²Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Awamu ya I / II DESIGN YA MAFUNZO
USIMAMIZI WA DOSI ANATEGEMEKA ANAONGEZEKA KWENYE SHUGHULI YA KUTENGENEZA

Pointi za Takwimu

Takwimu hii inafupisha muhtasari wa muundo wa utafiti wa awamu ya 1/2 ya AMT-060. Utafiti huo ulikuwa lebo-wazi na kuongezeka kwa kipimo. Cohort 1 (n = 5) ilipokea infusion moja kwa kipimo cha 5x10¹² gc / kg na kikundi 2 (n = 5) walipokea infusion moja kwa kipimo cha 2x10¹³ gc / kg. Muda wa ufuatiliaji ni miaka 5 kwa kikundi 1 na miaka 4.5 kwa kikundi 2.

Wakati wa miaka 5 (kikundi 1) na miaka 4.5 (kikundi 2) ya ufuatiliaji, inamaanisha shughuli ya FIX ya asili ilikuwa 5.2% (95% CI 2.0-8.4) katika kikundi 1 na 7.4% (95% CI 4.2-10.6) katika kikundi 2. FIX shughuli ilikuwa tegemezi ya kipimo na utulivu wakati wa kipindi cha ufuatiliaji wa vikundi vyote viwili. Maadili katika mabano yanawakilisha shughuli za maana FIX kwa muda. Thamani tu angalau siku 10 baada ya usimamizi wa umakini wa FIX umejumuishwa.

Unatafuta nini?

Tags maarufu

Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH

Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Tiba: Matumizi ya Hemophilia

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Tiba isiyo ya uingizwaji na Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.

Kupata Kujua Tiba ya Gene: Istilahi na Dhana

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Kuweka Kiini cha Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo

Podcasts ya Tiba ya Gene

Je! Vituo vya Matibabu vya Hemophilia vinahitaji Kuzingatia nini Sasa Katika Utayarishaji wa Upatikanaji wa Tiba ya Gene?

Kutafsiri kwa kipimo cha Vector katika majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Tiba ya Hemophilia Gene katika Wagonjwa Na Historia ya Vizuizi

Upimaji wa Maabara ya Bidhaa za Tiba ya Hemophilia Gene / Factor

Adeno-Associated Virus (AAV) Uhamisho wa Gene wa kati: Kwanini Huu ni Mkakati wa Kutabiri kwa Tiba ya Hemophilia Gene?

Sehemu ya 1: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Sehemu ya 2: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Ufuatiliaji wa Muda mrefu Kufuatia Tiba ya Hemophilia ya Gene

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

Super mtumiaji

kuhusu

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.