Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5
Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH

Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, Shahada ya Uzamili2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, Shahada ya Uzamili5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, Shahada ya Uzamili8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, na Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Erasmus, Rotterdam, Uholanzi

2Idara ya Hematology, Chuo Kikuu cha Groningen, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Groningen, Groningen, Uholanzi

3Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Amsterdam, Chuo Kikuu cha Amsterdam, Amsterdam, Uholanzi

4Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

5Idara ya Tiba ya Ndani, Dawa ya Mishipa na Haemostaseology, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Ujerumani

6Van Creveldkliniek, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Utrecht, Chuo Kikuu cha Utrecht, Utrecht, Uholanzi

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

8Taasisi ya Frankfurt, Huduma ya Damu ya Msalaba Mwekundu ya Ujerumani Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Ujerumani

9Taasisi ya Frankfurt, Huduma ya Damu ya Msalaba Mwekundu ya Ujerumani Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Ujerumani

10Shule ya Tiba ya Chuo Kikuu cha Washington, Seattle, WA

11UnyQure Inc, Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Awamu ya I / II DESIGN YA MAFUNZO

Pointi za Takwimu

Takwimu hii inafupisha muhtasari wa muundo wa utafiti wa awamu ya 1/2 ya AMT-060. Utafiti huo ulikuwa lebo-wazi na kuongezeka kwa kipimo. Cohort 1 (n = 5) ilipokea infusion moja kwa kipimo cha 5x1012 gc / kg na kikundi 2 (n = 5) walipokea infusion moja kwa kipimo cha 2x1013 gc / kg. Muda wa ufuatiliaji ni miaka 5 kwa kikundi 1 na miaka 4.5 kwa kikundi 2.

Image

Wakati wa miaka 5 (kikundi 1) na miaka 4.5 (kikundi 2) ya ufuatiliaji, inamaanisha shughuli ya FIX ya asili ilikuwa 5.2% (95% CI 2.0-8.4) katika kikundi 1 na 7.4% (95% CI 4.2-10.6) katika kikundi 2. FIX shughuli ilikuwa tegemezi ya kipimo na utulivu wakati wa kipindi cha ufuatiliaji wa vikundi vyote viwili. Maadili katika mabano yanawakilisha shughuli za maana FIX kwa muda. Thamani tu angalau siku 10 baada ya usimamizi wa umakini wa FIX umejumuishwa.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana