Takwimu za Kwanza Kutoka kwa Jaribio la Tiba ya Jeni la Tumaini la-3 la Tumaini-B: Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX lahaja; AMT-061) kwa Watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-B walitendewa bila kujali kutokuwepo
Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH

Takwimu za Kwanza Kutoka kwa Jaribio la Tiba ya Jeni la Tumaini la-3 la Tumaini-B: Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX lahaja; AMT-061) kwa Watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-B walitendewa bila kujali kutokuwepo Antibodies

Steven W. Bomba, MD1, Michael Recht, MD, Shahada ya Uzamili2, Nigel S. Ufunguo, MD3, Frank WG Leebeek, MD, Shahada ya Uzamili4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, Shahada ya Uzamili12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, Shahada ya Uzamili15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, Shahada ya Uzamili19,20, Robert Klamroth, MD, Shahada ya Uzamili21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, Shahada ya Uzamili31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, Shahada ya Uzamili36 na Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38

1Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI

2Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, OR

3Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, NC

4Erasmus MC, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Rotterdam, Rotterdam, Uholanzi

5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

6Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland

7Kituo cha Matibabu cha Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD

8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Uholanzi

9Van Creveldkliniek, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Utrecht, Utrecht, Uholanzi

10Idara ya Dawa ya Mishipa na Haemostasis na Kituo cha Haemophilia, Hospitali za Chuo Kikuu Leuven, Leuven, Ubelgiji

11Vituo vya Matibabu vya Chuo Kikuu cha Amsterdam, Chuo Kikuu cha Amsterdam, Amsterdam, Uholanzi

12Kituo cha kitaifa cha Ugandishaji, Hospitali ya St James, Dublin, Ireland

13Kituo cha Haemophilia cha London London, Barts na Shule ya London ya Tiba na Meno, London, Uingereza

14Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

15Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Groningen, Groningen, Uholanzi

16Chuo Kikuu cha California San Diego, La Jolla, CA

17Chuo Kikuu cha Kusini mwa California Keck Shule ya Tiba, Hospitali ya watoto Los Angeles, Los Angeles, CA

18Vyuo vikuu vya Cliniques Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussels, Ubelgiji

19Idara ya Utabibu wa Dawa za Kitafsiri, Chuo Kikuu cha Lund, Malmo, Uswidi

20Hospitali ya Chuo Kikuu cha Skane, Malmo, Uswidi

21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Ujerumani

22Chuo Kikuu cha Utah, Salt Lake City, UT

23Chuo Kikuu cha Kusini mwa Florida, Tampa, FL

24Chuo Kikuu cha Arkansas kwa Sayansi ya Matibabu, Little Rock, AR

25Hospitali ya Chuo Kikuu Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Uingereza

26Hospitali ya Chuo Kikuu cha Cambridge – Addenbrooke, Cambridge, Uingereza

27Kituo cha Sayansi ya Afya cha Chuo Kikuu cha Texas huko Houston, Houston, TX

28Hospitali ya watoto ya Phoenix, Phoenix, AZ

29Kazi za damu Kaskazini Magharibi, Seattle, WA

30Kituo cha Hemophilia Magharibi mwa New York, New York

31Hospitali ya Mifupa ya Los Angeles, Kituo cha Matibabu ya Mifupa ya Hemophilia, Los Angeles, CA

32Kampasi ya Matibabu ya Anschutz, Chuo Kikuu cha Colorado, Shule ya Tiba, Kituo cha Hemophilia na Thrombosis, Aurora, CO

33Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Vanderbilt, Nashville, TN

34UnyQure Inc, Lexington, MA

35uniQure, Lexington, MA

36UnyQure Inc, Lexington, MA

37Uniqure Inc, Lexington, MA

38Hospitali ya Chuo Kikuu cha Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Image

Jaribio la kliniki la HOPE-B la 3 kwa AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) iliundwa kama lebo ya wazi, utafiti wa mkono mmoja. Kiwango kimoja cha AAV5-Padua hFIX kiliingizwa kwa washiriki 54 kwa kipimo cha 2x1013 gc / kg. Mwisho wa msingi ulikuwa shughuli ya FIX katika wiki 26 na 52 baada ya kuingizwa, na ABR kwa wiki 52 ikilinganishwa na kuingiza. Muda wa ufuatiliaji umepangwa kwa miaka 5. Vizuia kinga vilivyokuwepo vya awali kwa AAV5 haikuwa kigezo cha kutengwa.

Image

Takwimu hii inaonyesha shughuli ya wastani na ya wastani ya washiriki wote hadi wiki 26 baada ya kipimo (N = 54), na kwa washiriki wanaofuatilia zaidi ya wiki 26 (hadi wiki 72). Kujieleza kulikuwa na nguvu kwa wiki 3 baada ya kipimo na kupima wastani wa 37.2% kwa wiki 26. Washiriki kadhaa wana uchunguzi zaidi ya mwisho wa miezi ya msingi wa ushirikiano wa 6 na hakuna ushahidi wa kupungua kwa shughuli za FIX katika kipindi cha ufuatiliaji. .

Image

Jedwali hili linalinganisha damu kwa washiriki wote wakati wa miezi 6 ya kwanza baada ya kuingizwa kwa kipindi cha miezi 6 ya kuongoza. Damu zote zimepungua kwa 83% na damu zilizotibiwa zimepungua kwa 91%. Wagonjwa walio na damu 0 waliongezeka kutoka 30% katika kipindi cha kuongoza hadi 72% katika kipindi cha miezi 6 baada ya kipimo.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana