Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani. Takwimu za Miaka Miwili Kutoka Jaribio la Awamu ya 2b
Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH

Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani. Takwimu za Miaka Miwili Kutoka Jaribio la Awamu ya 2b

Annette von Drygalski, MD, Dawa D1, Adam Giermasz, MD, Shahada ya Uzamili2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Ufunguo, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, Shahada ya Uzamili7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, Shahada ya Uzamili9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, Shahada ya Uzamili11, na Steven W. Bomba, MD12

1Idara ya Tiba, Idara ya Hematolojia / Oncology, Afya ya UC San Diego, San Diego, CA

2Chuo Kikuu cha California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

4Chuo Kikuu cha North Carolina huko Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Idara ya Hematology, Chuo Kikuu cha North Carolina huko Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, OR

7Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Erasmus, Rotterdam, Uholanzi

8Kituo cha Hemophilia, Hospitali ya Chuo Kikuu Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

9Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, OR

10Hospitali ya watoto ya Phoenix, Phoenix, AZ

11UnyQure Inc, Lexington, MA

12Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Image

Jaribio la kliniki ya awamu ya 2B ya AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) iliundwa kama lebo ya wazi, utafiti wa mkono mmoja. Kiwango kimoja cha AAV5-Padua hFIX kiliingizwa kwa washiriki 3 kwa kipimo cha 2x1013 gc / kg. Mwisho wa msingi ulikuwa shughuli ya FIX katika wiki 6, na muda wa ufuatiliaji ulikuwa miaka 5. Vizuia kinga vilivyokuwepo vya awali kwa AAV5 haikuwa kigezo cha kutengwa.

Image

Mwisho wa msingi wa shughuli ya FIX ≥ 5% katika wiki 6 baada ya kuingizwa ilipatikana kwa washiriki wote 3. Shughuli ya maana ya FIX kwa miaka 2 ilikuwa 44.2%, na shughuli ya FIX ilikuwa thabiti kutoka mwaka 1 hadi mwaka 2. Zaidi ya miaka 2, washiriki 2 au 3 hawakuwa na damu au matumizi ya mkusanyiko wa FIX. Mshiriki wa tatu alikuwa na infusions 2 za tiba mbadala ya FIX kwa mtuhumiwa 1 na 1 alithibitisha kutokwa damu.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana