Utafiti wa Tiba ya Jeni ya Mwanadamu wa AAVhu37 Teknolojia ya Vector Capsid katika Heemophilia kali A - BAY 2599023 ina Ustahimilivu Mpana wa Wagonjwa na Uimara na Udhihirisho wa Muda Mrefu wa FVIII
Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH

Utafiti wa Tiba ya Jeni ya Mwanadamu wa AAVhu37 Teknolojia ya Vector Capsid katika Heemophilia kali A - BAY 2599023 ina Ustahimilivu Mpana wa Wagonjwa na Uimara na Udhihirisho wa Muda Mrefu wa FVIII

Steven W. Bomba, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, na Lisa A. Michaels6

1Idara za watoto na magonjwa ya akili, Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Uswizi

3Bayer, Sao Paulo, Brazil

4Bayer, Wuppertal, Ujerumani

5Bayer, Berlin, Ujerumani

6Bayer, Whippany, NJ

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Image

Katika awamu inayoendelea ya 1/2, lebo ya wazi, utafiti wa kutafuta kipimo, wagonjwa wanaostahiki wameandikishwa mfululizo katika vikundi vitatu vya kipimo (0.5, 1, na 2 x 1013 gc / kg) kupokea infusion moja ya mishipa ya BAY 2599023, na kiwango cha chini cha wagonjwa wawili kwa kila kipimo. Wagonjwa watafuatwa kwa jumla ya miaka 5 kutathmini usalama na ufanisi.

Image

Takwimu hii inafupisha majibu ya FVIII (kwa kutumia kipimo cha chromogenic) kwa wagonjwa wanaopokea infusion moja ya BAY 2599023 hadi kukata data kwa tarehe 26 Oktoba 2020. Mgonjwa 6 aliyepunguzwa katika vikundi 3 ameonyesha utegemezi wa kipimo, endelevu wa usemi wa FVIII zaidi ya 40 - Wiki 80 za ufuatiliaji.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana