GeneTherapy.ISTH.org

05 2020 Desemba

Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH

Utafiti wa Tiba ya Jeni ya Mwanadamu wa AAVhu37 Teknolojia ya Vector Capsid katika Heemophilia kali A - BAY 2599023 ina Ustahimilivu Mpana wa Wagonjwa na Uimara na Udhihirisho wa Muda Mrefu wa FVIII

KUMBUKA ATHARI

Steven W. Bomba, MD¹, Francesca Ferrante, MD², Muriel Reis³, Sara Wiegmann⁴, Claudia Lange⁵, Manuela Braun⁵, na Lisa A. Michaels⁶

¹Idara za watoto na magonjwa ya akili, Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI

²Bayer, Basel, Uswizi

³Bayer, Sao Paulo, Brazil

⁴Bayer, Wuppertal, Ujerumani

⁵Bayer, Berlin, Ujerumani

⁶Bayer, Whippany, NJ

Katika awamu inayoendelea ya 1/2, lebo ya wazi, utafiti wa kutafuta kipimo, wagonjwa wanaostahiki wameandikishwa mfululizo katika vikundi vitatu vya kipimo (0.5, 1, na 2 x 1013 gc / kg) kupokea infusion moja ya mishipa ya BAY 2599023, na kiwango cha chini cha wagonjwa wawili kwa kila kipimo. Wagonjwa watafuatwa kwa jumla ya miaka 5 kutathmini usalama na ufanisi.

Takwimu hii inafupisha majibu ya FVIII (kwa kutumia kipimo cha chromogenic) kwa wagonjwa wanaopokea infusion moja ya BAY 2599023 hadi kukata data kwa tarehe 26 Oktoba 2020. Mgonjwa 6 aliyepunguzwa katika vikundi 3 ameonyesha utegemezi wa kipimo, endelevu wa usemi wa FVIII zaidi ya 40 - Wiki 80 za ufuatiliaji.

Unatafuta nini?

Tags maarufu

Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH

Utafiti wa Tiba ya Jeni ya Mwanadamu wa AAVhu37 Teknolojia ya Vector Capsid katika Heemophilia kali A - BAY 2599023 ina Ustahimilivu Mpana wa Wagonjwa na Uimara na Udhihirisho wa Muda Mrefu wa FVIII

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Tiba: Matumizi ya Hemophilia

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Tiba isiyo ya uingizwaji na Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.

Kupata Kujua Tiba ya Gene: Istilahi na Dhana

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Kuweka Kiini cha Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo

Podcasts ya Tiba ya Gene

Je! Vituo vya Matibabu vya Hemophilia vinahitaji Kuzingatia nini Sasa Katika Utayarishaji wa Upatikanaji wa Tiba ya Gene?

Kutafsiri kwa kipimo cha Vector katika majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Tiba ya Hemophilia Gene katika Wagonjwa Na Historia ya Vizuizi

Upimaji wa Maabara ya Bidhaa za Tiba ya Hemophilia Gene / Factor

Adeno-Associated Virus (AAV) Uhamisho wa Gene wa kati: Kwanini Huu ni Mkakati wa Kutabiri kwa Tiba ya Hemophilia Gene?

Sehemu ya 1: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Sehemu ya 2: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Ufuatiliaji wa Muda mrefu Kufuatia Tiba ya Hemophilia ya Gene

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

kuhusu

Iliungwa mkono na ruzuku ya elimu kutoka BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, na UniQure, Inc