Athari za Uhamisho wa Jeni wa Valoctocogene Roxaparvovec kwa Hemophilia A kali juu ya Ubora wa Maisha unaohusiana na Afya

Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 15 la Mwaka la EAHAD

Athari za Uhamisho wa Jeni wa Valoctocogene Roxaparvovec kwa Hemophilia A kali juu ya Ubora wa Maisha unaohusiana na Afya

B.O'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K.Peerlinck⁴; JDWang⁵; G.Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E.Cockrell¹¹; D.Pepperell¹²; H.Chambost¹³; MFLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J.Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Jumuiya ya Kiayalandi ya Haemophilia;²Chuo cha Utatu, Dublin, Ireland;³Kituo cha Utunzaji Kina cha Hemophilia, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Chuo Kikuu cha Witwatersrand na NHLS, Johannesburg, Afrika Kusini;⁴Idara ya Tiba ya Mishipa na Haemostasis na Kituo cha Haemophilia, Hospitali za Chuo Kikuu cha Leuven, Leuven, Ubelgiji;⁵Centerfor Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Mkoa wa China;⁶West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Uingereza;⁷Idara ya Hematology, Hospitali ya Royal Adelaide, Adelaide, Australia;⁸Kituo cha Matibabu ya Hemophilia, Chuo Kikuu cha California Davis, Sacramento, Marekani;⁹Kitengo cha Hemostasis & Thrombosis, Kituo cha Matibabu cha Haemophilia, Hospitali ya Alfred, Melbourne;¹⁰Taasisi ya Hematology, Hospitali ya Royal Prince Alfred, Camperdown, Australia;¹¹Magonjwa ya Hematolojia ya Watoto, Hospitali ya Watoto ya Saint Joseph, Tampa, Marekani;¹²Idara ya Hematology, Hospitali ya Fiona Stanley, Murdoch, Australia;¹³AP-HM, Idara ya Oncology ya Hematology ya Watoto, Hospitali ya Watoto La Timone, Chuo Kikuu cha Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Ufaransa;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruna, Hispania;¹⁵Idara ya Hematology, Hospitali ya Chuo Kikuu cha Southampton, Southampton, Uingereza;¹⁶Idara ya Tiba, Chuo Kikuu cha Washington huko St. Louis, St.¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Marekani;¹⁸Chuo Kikuu cha McMaster, Hamilton, Kanada;¹⁹Huduma ya Kina Kituo cha Matibabu cha Haemophilia, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Ujerumani;²⁰BioMarin Madawa Inc, Novato, Merika

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Hemo-QOL-A Jumla na Alama za Kikoa

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05, na ^dP < 0.001. Boldface inaonyesha kuwa CFB ilikuwa na uchunguzi P-thamani <0.05. Haemo-QOL-A, Hojaji ya Ubora wa Maisha mahususi ya Haemophilia kwa Watu Wazima.

Matokeo ya uchanganuzi wa Haemo-QOL-A katika jaribio la awamu ya 3 la GENEr8-1 la tiba ya jeni ya valoctocogene roxaparvovec kwa hemophilia A. Kikoa na jumla ya alama zinaonyeshwa kwa msingi, wiki ya 26 na wiki ya 52. Kivuli cha waridi kinaonyesha mabadiliko ya wastani kutoka kwa msingi. (CFB) ambayo ni ≥ tofauti muhimu kiafya (CID) kwa alama za kikoa (6.0) na jumla ya alama (5.5).