Ufupisho wa Mkutano: Mzunguko, Mahali na Asili ya Uingizaji wa Vector ya AAV Baada ya Ufuatiliaji wa muda mrefu wa Uwasilishaji wa FVIII Transgene katika Hemophilia Mfano wa Mbwa

Mambo muhimu kutoka ISTH 2020 Virtual Congress

Mara kwa mara, Mahali na Asili ya kuingiza Vector ya AAV Baada ya Ufuatiliaji wa muda mrefu wa Uwasilishaji wa Transfer wa FVIII katika Mfano wa Mbwa wa Hemophilia

Paul Batty¹, Sylvia Fong², Matteo Franco³, Irene Gil-Farina³, Aomei Mo¹, Lorianne Harpell¹, Christine Hough¹, David Hurlbut¹, Piga Pendana¹, Sofia Sardo Infirri¹, Andrew Winterborn⁴, Manfred Schmidt³ na David Lillicrap¹

¹Idara ya Patholojia na Tiba ya Masi, Chuo Kikuu cha Malkia, Kingston, Ontario, Canada.

²Dawa ya BioMarin, Novato, CA, USA.

³GeneWerk GmbH, Heidelberg, Ujerumani.

³Huduma za Utunzaji wa wanyama, Chuo Kikuu cha Malkia, Kingston, Ontario, Canada.

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Jedwali upande wa kushoto linaonyesha kipimo, serotype ya capsid, viwango vya FVIII, na idadi ya tovuti za ujumuishaji (IS) kwa mbwa 8 waliojumuishwa kwenye utafiti. Miaka kumi baada ya kuingizwa, viwango vya FVIII katika wanyama 2 kati ya 8 walikuwa <1% na kutoka 2.9% hadi 8.6% katika wanyama wengine 6. Wavuti za ujumuishaji zilichambuliwa kwa kutumia njia 2 (mpangilio wa uboreshaji wa malengo, TES, na PCR ya upatanishi wa mstari, LAM-PCR). Grafu upande wa kulia inaonyesha usambazaji wa IS kwa kila mnyama.

DNA ya genomic kutoka tovuti 2 za ki-hepatic kwa kila mnyama zilichambuliwa kwa ujumuishaji wa vector-genome. Fomu za ujumuishaji (vector-genome) zilihesabiwa asilimia 4.6 na fomu za episomal (vector-vector) walihesabiwa asilimia 95.4 ya hesabu zilizosomwa. Matokeo haya yanaonyesha kuwa vecha za kujieleza zilidumu zaidi fomu ya miaka 10+ baada ya kuingizwa.

Jedwali hili linaonyesha tovuti 10 za kawaida za ujumuishaji (chromosome, saizi, jeni, na eneo) kulingana na njia ya TES. Kulingana na njia zote mbili za mpangilio, tovuti za kawaida za ujumuishaji zilipatikana karibu na KCNIP2, CLIC2, ABCB1, na F8 jeni.

Unatafuta nini?

Tags maarufu

Mambo muhimu kutoka ISTH 2020 Virtual Congress

Mara kwa mara, Mahali na Asili ya kuingiza Vector ya AAV Baada ya Ufuatiliaji wa muda mrefu wa Uwasilishaji wa Transfer wa FVIII katika Mfano wa Mbwa wa Hemophilia

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Tiba: Matumizi ya Hemophilia

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Tiba isiyo ya uingizwaji na Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.

Kupata Kujua Tiba ya Gene: Istilahi na Dhana

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Kuweka Kiini cha Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo

Podcasts ya Tiba ya Gene

Je! Vituo vya Matibabu vya Hemophilia vinahitaji Kuzingatia nini Sasa Katika Utayarishaji wa Upatikanaji wa Tiba ya Gene?

Kutafsiri kwa kipimo cha Vector katika majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Tiba ya Hemophilia Gene katika Wagonjwa Na Historia ya Vizuizi

Upimaji wa Maabara ya Bidhaa za Tiba ya Hemophilia Gene / Factor

Adeno-Associated Virus (AAV) Uhamisho wa Gene wa kati: Kwanini Huu ni Mkakati wa Kutabiri kwa Tiba ya Hemophilia Gene?

Sehemu ya 1: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Sehemu ya 2: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Ufuatiliaji wa Muda mrefu Kufuatia Tiba ya Hemophilia ya Gene

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

kuhusu

Iliungwa mkono na ruzuku ya elimu kutoka BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, na UniQure, Inc