Fuatilia Tiba ya Jeni ya Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Kufikia Ngazi za Kawaida za Shughuli za FIX katika Wagonjwa Wakubwa wa Hemophilia B (HB) (Utafiti wa B-AMAZE)
Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Fuatilia Tiba ya Jeni ya Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Kufikia Ngazi za Kawaida za Shughuli za FIX katika Wagonjwa Wakubwa wa Hemophilia B (HB)
(Utafiti wa B-AMAZE)

Ubora wa Pratima,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Mazungumzo ya Kate,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia na Kituo cha Thrombosis, Hospitali ya Royal Free, London, Uingereza

2Chuo Kikuu cha London, London, Uingereza

3Kituo cha Oxford Haemophilia, Oxford, Uingereza

4Chuo Kikuu cha Sheffield, Sheffield, Uingereza

5Hospitali ya Kent na Canterbury, Canterbury, Uingereza

6Hospitali ya Chuo Kikuu Southampton, Southampton, Uingereza

7Kituo cha Huduma ya kina cha Newcastle Haemophilia, Newcastle, Uingereza

8Hospitali ya St Thomas 'na Guy, London, Uingereza

9Utafiti wa Watoto wa St Jude, Memphis, TN, USA

10Freeline, Stevenage, Uingereza

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

utafiti Design

aHapo awali iliripotiwa kama 4.5e11vg / kg; bHapo awali iliripotiwa kama 1.5e12vg / kg;
cHapo awali iliripotiwa kama 7.5e11vg / kg; dHapo awali iliripotiwa kama 9.75e11vg / kg 

Kutathmini usalama na ufanisi wa FLT180a, regimen ya kipimo cha adaptive ilitumika, kuanzia na wagonjwa 2 kwa kipimo cha chini kabisa cha 3.8 x 1011 vg / kg na kurekebisha dozi zinazofuata ili kuboresha usemi wa FIX wakati unapunguza hatari ya thrombosis. Kiwango cha kikundi cha mwisho, Cohort 4, kilikuwa 8.32 x 1011 vg / kg. Taratibu za kukandamiza kinga zilibadilika wakati wa jaribio, na kusababisha mfumo wa kukandamiza kinga ambayo ilijumuisha tacrolimus katika Kikundi cha 4.

REKEBISHA Shughuli

FANYA shughuli kulingana na jaribio la hatua moja kwa masomo 4 katika Cohort 4 zaidi ya miezi 6 ya kwanza kufuatia matibabu na vector ya AAVS3 na transgene ya FIX-Padua. Shughuli ya kilele cha FIX ilikuwa 150-250% na ilitokea kati ya siku 50 na 140 baada ya kuingizwa. Katika masomo 3 kati ya 4, viwango vya FIX vimebaki juu ya 100%.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana