Fuatilia Tiba ya Jeni ya Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Kufikia Ngazi za Kawaida za Shughuli za FIX katika Wagonjwa Wakubwa wa Hemophilia B (HB) (Utafiti wa B-AMAZE)

Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Fuatilia Tiba ya Jeni ya Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Kufikia Ngazi za Kawaida za Shughuli za FIX katika Wagonjwa Wakubwa wa Hemophilia B (HB)
(Utafiti wa B-AMAZE)

Ubora wa Pratima,^1,2 Susan Shapiro,³ Mike Makris,⁴ Gillian Evans,⁵ Sara Boyce,⁶ Mazungumzo ya Kate,⁷ Gerry Dolan,⁸ Ulrike Reiss,⁹ Mark Phillips,^1,2 Anne Riddell,¹ Maria Rita Peralta,¹ Michelle Quaye,² Ted Tuddenham,¹ Andrew Smith,¹⁰ Alison Long,¹⁰ Julie Krop,¹⁰ Amit Nathwani^1,2

¹Katharine Dormandy Haemophilia na Kituo cha Thrombosis, Hospitali ya Royal Free, London, Uingereza

²Chuo Kikuu cha London, London, Uingereza

³Kituo cha Oxford Haemophilia, Oxford, Uingereza

⁴Chuo Kikuu cha Sheffield, Sheffield, Uingereza

⁵Hospitali ya Kent na Canterbury, Canterbury, Uingereza

⁶Hospitali ya Chuo Kikuu Southampton, Southampton, Uingereza

⁷Kituo cha Huduma ya kina cha Newcastle Haemophilia, Newcastle, Uingereza

⁸Hospitali ya St Thomas 'na Guy, London, Uingereza

⁹Utafiti wa Watoto wa St Jude, Memphis, TN, USA

¹⁰Freeline, Stevenage, Uingereza

^aHapo awali iliripotiwa kama 4.5e11vg / kg; ^bHapo awali iliripotiwa kama 1.5e12vg / kg;
^cHapo awali iliripotiwa kama 7.5e11vg / kg; ^dHapo awali iliripotiwa kama 9.75e11vg / kg

Kutathmini usalama na ufanisi wa FLT180a, regimen ya kipimo cha adaptive ilitumika, kuanzia na wagonjwa 2 kwa kipimo cha chini kabisa cha 3.8 x 10¹¹ vg / kg na kurekebisha dozi zinazofuata ili kuboresha usemi wa FIX wakati unapunguza hatari ya thrombosis. Kiwango cha kikundi cha mwisho, Cohort 4, kilikuwa 8.32 x 10¹¹ vg / kg. Taratibu za kukandamiza kinga zilibadilika wakati wa jaribio, na kusababisha mfumo wa kukandamiza kinga ambayo ilijumuisha tacrolimus katika Kikundi cha 4.

FANYA shughuli kulingana na jaribio la hatua moja kwa masomo 4 katika Cohort 4 zaidi ya miezi 6 ya kwanza kufuatia matibabu na vector ya AAVS3 na transgene ya FIX-Padua. Shughuli ya kilele cha FIX ilikuwa 150-250% na ilitokea kati ya siku 50 na 140 baada ya kuingizwa. Katika masomo 3 kati ya 4, viwango vya FIX vimebaki juu ya 100%.

Unatafuta nini?

Tags maarufu

Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Fuatilia Tiba ya Jeni ya Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Kufikia Ngazi za Kawaida za Shughuli za FIX katika Wagonjwa Wakubwa wa Hemophilia B (HB)
(Utafiti wa B-AMAZE)

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Tiba: Matumizi ya Hemophilia

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Tiba isiyo ya uingizwaji na Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.

Kupata Kujua Tiba ya Gene: Istilahi na Dhana

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Kuweka Kiini cha Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo

Podcasts ya Tiba ya Gene

Je! Vituo vya Matibabu vya Hemophilia vinahitaji Kuzingatia nini Sasa Katika Utayarishaji wa Upatikanaji wa Tiba ya Gene?

Kutafsiri kwa kipimo cha Vector katika majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Tiba ya Hemophilia Gene katika Wagonjwa Na Historia ya Vizuizi

Upimaji wa Maabara ya Bidhaa za Tiba ya Hemophilia Gene / Factor

Adeno-Associated Virus (AAV) Uhamisho wa Gene wa kati: Kwanini Huu ni Mkakati wa Kutabiri kwa Tiba ya Hemophilia Gene?

Sehemu ya 1: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Sehemu ya 2: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Ufuatiliaji wa Muda mrefu Kufuatia Tiba ya Hemophilia ya Gene

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

kuhusu

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.