Utafiti wa Tiba ya mtu wa kwanza wa binadamu wa Teknolojia ya AAVhu37 Capsid Vector katika Hemophilia A: usalama wa shughuli za FVIII
Vidokezo vikubwa kutoka Mkutano wa 23 wa Mwaka wa ASGCT

Utafiti wa Tiba ya mtu wa kwanza wa binadamu wa Teknolojia ya AAVhu37 Capsid Vector katika Hemophilia A: usalama wa shughuli za FVIII

Steven Bomba1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Kuchunguza Elke5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI

2Dept ya Hematology ya Chuo Kikuu, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Uingereza

3Idara ya Tiba, Chuo Kikuu cha Wisconsin-Madison, Madison, WI

4Hospitali Maalum ya Kitaifa ya Matibabu ya Magonjwa ya Haematologic, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basel, Uswizi

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Vigezo vya kujumuisha na kuongezeka kwa mfumo wa dosing kwa usalama wa alama ya wazi ya 1 na uchunguzi wa dosing wa vector ya AAVhu2 katika hemophila A. Wagonjwa wawili wameandikishwa kwenye vituo vya 37, 1, na 2. Matokeo ya cohorts 3 za kwanza. zilipatikana kwa uwasilishaji huu. (PTP, wagonjwa waliotibiwa hapo awali; ED, siku za mfiduo; GC, nakala za jeni)

Matokeo ya shughuli za FVIII kwa wagonjwa 2 katika kikundi 1 ilionyesha udhihirisho endelevu wa FVIII kwa wagonjwa wote kwa miezi> 12. Katika kipimo hiki cha chini kabisa, mgonjwa 1 (jopo la kulia) alipata viwango vya maana vya kliniki vya FVIII na kusababisha kupunguzwa kwa idadi ya damu zaidi ya miezi 12 kutoka 99 hadi 4.

Matokeo ya shughuli za FVIII kwa wagonjwa 2 katika kikundi 2 wameonyesha usemi endelevu wa FVIII kwa> miezi 6. Katika kipimo hiki cha juu zaidi, wagonjwa wote walipata viwango vya maana vya kliniki vya FVIII; Mgonjwa 1 (jopo la kulia) ametokwa na damu- na hana matibabu kwa miezi 7.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana