Usemi wa Factor IX Ndani ya Msururu wa Kawaida Huzuia Kutokwa na Damu Papo Hapo Kunahitaji Matibabu Kufuatia Tiba ya Jeni ya FLT180a kwa Wagonjwa walio na Hemophilia B kali: Utafiti wa Ufuatiliaji wa Muda Mrefu wa Mpango wa B-Amaze

Muhimu Kutoka kwa Mkutano wa 63 wa Mwaka wa ASH

Usemi wa Factor IX Ndani ya Msururu wa Kawaida Huzuia Kutokwa na Damu Papo Hapo Kunahitaji Matibabu Kufuatia Tiba ya Jeni ya FLT180a kwa Wagonjwa walio na Hemophilia B kali: Utafiti wa Ufuatiliaji wa Muda Mrefu wa Mpango wa B-Amaze

Pratima Chowdary^1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath^3,4, Mike Makris, MD⁵, Gillian Evans⁶, Sara Boyce⁷, Kate Talks⁸, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath⁹, Ulrike Reiss^{10 *}, Mark Phillips^1,2, Anne Riddell¹, Maria Rita Peralta¹, Michelle Quaye², Ted Tuddenham^1*, Alison Long¹¹, Julie Krop¹¹, na Amit Nathwani, MD, PhD^1,2

¹Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, London, Uingereza
²Chuo Kikuu cha London London, London, Uingereza
³Hospitali za Chuo Kikuu cha Oxford, Oxford, Uingereza
⁴Chuo Kikuu cha Oxford, Oxford, Uingereza
⁵Chuo Kikuu cha Sheffield, Sheffield, Uingereza
⁶Hospitali ya Kent na Canterbury, Canterbury, Uingereza
⁷Hospitali ya Chuo Kikuu Southampton, Southampton, Uingereza
⁸Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
⁹Kituo cha Hemostasis na Thrombosis, Guy's na St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Uingereza
¹⁰Hospitali ya Utafiti ya Watoto ya St Jude, Memphis, TN
¹¹Freeline, Stevenage, Uingereza

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Muundo wa Kurekebisha Kipimo wa B-AMAZE
Jibu la FIX linalotegemea kipimo kwa Matibabu

Muundo wa utafiti wa utafiti wa B-AMAZE ulijumuisha umbizo la kubadilika ili kuwezesha utambuzi wa kipimo bora cha vekta ya FLT180a AAV ambayo ingetoa viwango thabiti vya FIX vya 50-150% ya kiwango cha kawaida kwa wagonjwa walio na hemofilia B ya wastani hadi kali zaidi ya Muda wa masomo wa wiki 26. Muundo wa utafiti pia ulijumuisha ukandamizaji wa kinga dhidi ya magonjwa na prednisolone ili kupunguza transaminitis. Tacrolimus iliongezwa kwa regimen ya kuzuia kwa kikundi cha 4 cha kipimo.

Jibu la FIX linalotegemea kipimo kwa Matibabu

Jibu la FIX katika washiriki 10 na vikundi 4 vya dozi ya B-AMAZE lilionyesha utegemezi wa kipimo. Muda wa wastani (msururu) wa ufuatiliaji ulikuwa miezi 27.2 (19.1–42.4). Washiriki tisa kati ya kumi hawakupokea FIX prophylaxis baada ya matibabu na FLT180a. Mgonjwa mmoja alipoteza kujieleza kwa FIX kufuatia transaminitis. Kati ya washiriki 9 wenye kujieleza kwa kudumu, 1 alipata damu ya kiwewe iliyohitaji infusion ya FIX na hakukuwa na uvujaji wa damu wa moja kwa moja uliohitaji infusions ya FIX.