Mageuzi ya Tiba ya Gene ya Vector Vector Inaendelea katika Hemophilia. Je! Sifa za kipekee za BAY 2599023 zitashughulikia Mahitaji bora?

Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la ISTH 2021

Mageuzi ya Tiba ya Gene ya Vector Vector Inaendelea katika Hemophilia. Je! Sifa za kipekee za BAY 2599023 zitashughulikia Mahitaji bora?

Bomba la SW¹, C. Hay², J. Sheehan³, T. Lissitchkov⁴, M. Coppens⁵, H. Eicler⁶, S. Weigmann⁷, F. Ferrante⁸

¹Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, Merika

²Idara ya Chuo Kikuu cha Manchester cha Hematology, Manchester, Uingereza

³Chuo Kikuu cha Wisconsin – Madison, Madison, Merika

⁴Hospitali Maalum ya Kitaifa ya Matibabu ya Magonjwa ya Haematologic, Sofia, Bulgaria

⁵Vituo vya Matibabu vya Chuo Kikuu cha Amsterdam, Chuo Kikuu cha Amsterdam, Amsterdam, Uholanzi

⁶Taasisi ya Haemostaseolojia ya Kliniki na Dawa ya Uhamisho, Chuo Kikuu cha Saarland, Homburg, Ujerumani

⁷Bayer, Wuppertal, Ujerumani

⁸Bayer, Basel, Uswizi

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Awamu ya 1/2 ya Ubunifu wa Utafiti
Kielelezo FVIII Kielelezo Kufuatia Uingizwaji wa BAY2599023

Vigezo vya ujumuishaji, upimaji wa kikundi, na vidokezo vya masomo kwa awamu inayoendelea ya 1/2 BAY2599023 utafiti wa kutafuta kipimo. Wanaume walio na hemophilia kali A, hakuna historia inayojulikana ya kizuizi cha FVIII, AAVhu37 inayopunguza jina la antibody ≤ 5, na> Siku 150 za kufichua bidhaa za FVIII ziliandikishwa kwa mtiririko huo katika vikundi vitatu vya kipimo kupokea infusion moja ya mishipa ya BAY2599023, na angalau wagonjwa wawili kwa kiwango cha kipimo (wagonjwa watakaoandikishwa katika Kikundi cha 4 watapokea 4 × 10¹³ nakala za jeni / kg).

Kielelezo FVIII Kielelezo Kufuatia Uingizwaji wa BAY2599023

Viwango vya kujieleza vya FVIII kufuatia kuingizwa kwa transgene na kipimo 3 cha kwanza kwa jumla ya wagonjwa 8. Katika data iliyokatwa, Mei 21, 2021, viwango vya FVIII vilivyofutwa kwa chromogenic B-domain vilipatikana kwa kipindi cha kuanzia wiki 12 kwa Mgonjwa 8 hadi wiki 100 kwa Mgonjwa 2. Jibu la kipimo lilionekana kutoka kwa kikundi 1 hadi kikundi 3, na viwango endelevu vya FVIII vilivyopatikana kwa muda wa hadi miezi> 23. Hakuna mgonjwa yeyote aliyeripoti kutokwa damu kwa hiari au damu zingine zinazohitaji matibabu, mara tu viwango vya kinga vya FVIII ya> 11 IU / dL vilifanikiwa.