Etranacogene dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa watu wazima wenye Hemophilia B kali au ya wastani.

Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani. Takwimu za Miaka Miwili Kutoka Jaribio la Awamu ya 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD¹, Adam Giermasz, MD, Shahada ya Uzamili², Giancarlo Castaman, MD³, Nigel S. Ufunguo, MBChB⁴, Susan U. Lattimore, RN⁵, Frank WG Leebeek, MD⁶, Wolfgang A. Miesbach, MD, Shahada ya Uzamili⁷, Michael Recht, MD, Shahada ya Uzamili⁵, Esteban Gomez, MD⁸, Robert Gut, MD, Shahada ya Uzamili⁹, na Steven W. Bomba, MD¹⁰

¹Chuo Kikuu cha California San Diego, La Jolla, CA, USA

²Chuo Kikuu cha California Davis, Sacramento, CA, USA

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

⁴Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, USA

⁵Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, USA

⁶Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Erasmus, Rotterdam, Uholanzi

⁷Hospitali ya Chuo Kikuu Frankfurt, Ujerumani

⁸Hospitali ya watoto ya Phoenix, Phoenix, USA

⁹UniQure Inc, Lexington, MA, USA

¹⁰Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

REKEBISHA Shughuli Baada ya Uingizaji wa Vector ya AAV5-Padua hFIX
Kutokwa na damu Baada ya Uingizaji wa Vector ya AAV5-Padua hFIX

REKEBISHA Shughuli Baada ya Uingizaji wa Vector ya AAV5-Padua hFIX

Baada ya kuingizwa kwa 2x10¹³ gc / kg, mwisho wa msingi wa shughuli ya FIX ≥ 5% katika wiki 6 baada ya kuingizwa ilipatikana katika washiriki wote 3. Shughuli ya maana ya FIX kwa miaka 2 ilikuwa 44.2%, na shughuli ya FIX ilikuwa thabiti kutoka mwaka 1 hadi mwaka 2.

Kutokwa na damu Baada ya Uingizaji wa Vector ya AAV5-Padua hFIX

Zaidi ya miaka 2, washiriki 2 kati ya 3 hawakuwa na damu au matumizi ya mkusanyiko wa FIX. Mshiriki wa tatu alitumia jumla ya infusions 2 za tiba mbadala ya FIX (mtuhumiwa 1 na 1 alithibitisha kutokwa damu) kwa hafla tofauti (bila upasuaji) Washiriki wote hubaki bila kinga kwa miaka 2 baada ya kuingizwa.

Unatafuta nini?

Tags maarufu

Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani. Takwimu za Miaka Miwili Kutoka Jaribio la Awamu ya 2b

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Tiba: Matumizi ya Hemophilia

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Tiba isiyo ya uingizwaji na Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.

Kupata Kujua Tiba ya Gene: Istilahi na Dhana

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Kuweka Kiini cha Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo

Podcasts ya Tiba ya Gene

Je! Vituo vya Matibabu vya Hemophilia vinahitaji Kuzingatia nini Sasa Katika Utayarishaji wa Upatikanaji wa Tiba ya Gene?

Kutafsiri kwa kipimo cha Vector katika majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Tiba ya Hemophilia Gene katika Wagonjwa Na Historia ya Vizuizi

Upimaji wa Maabara ya Bidhaa za Tiba ya Hemophilia Gene / Factor

Adeno-Associated Virus (AAV) Uhamisho wa Gene wa kati: Kwanini Huu ni Mkakati wa Kutabiri kwa Tiba ya Hemophilia Gene?

Sehemu ya 1: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Sehemu ya 2: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Ufuatiliaji wa Muda mrefu Kufuatia Tiba ya Hemophilia ya Gene

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

kuhusu

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.