Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa watu wazima wenye Hemophilia B kali au ya wastani.
Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani. Takwimu za Miaka Miwili Kutoka Jaribio la Awamu ya 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, Shahada ya Uzamili2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Ufunguo, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, Shahada ya Uzamili7, Michael Recht, MD, Shahada ya Uzamili5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, Shahada ya Uzamili9, na Steven W. Bomba, MD10

1Chuo Kikuu cha California San Diego, La Jolla, CA, USA

2Chuo Kikuu cha California Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

4Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, USA

5Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, USA

6Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Erasmus, Rotterdam, Uholanzi

7Hospitali ya Chuo Kikuu Frankfurt, Ujerumani

8Hospitali ya watoto ya Phoenix, Phoenix, USA

9UniQure Inc, Lexington, MA, USA

10Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

REKEBISHA Shughuli Baada ya Uingizaji wa Vector ya AAV5-Padua hFIX

Baada ya kuingizwa kwa 2x1013 gc / kg, mwisho wa msingi wa shughuli ya FIX ≥ 5% katika wiki 6 baada ya kuingizwa ilipatikana katika washiriki wote 3. Shughuli ya maana ya FIX kwa miaka 2 ilikuwa 44.2%, na shughuli ya FIX ilikuwa thabiti kutoka mwaka 1 hadi mwaka 2.

Kutokwa na damu Baada ya Uingizaji wa Vector ya AAV5-Padua hFIX

Zaidi ya miaka 2, washiriki 2 kati ya 3 hawakuwa na damu au matumizi ya mkusanyiko wa FIX. Mshiriki wa tatu alitumia jumla ya infusions 2 za tiba mbadala ya FIX (mtuhumiwa 1 na 1 alithibitisha kutokwa damu) kwa hafla tofauti (bila upasuaji) Washiriki wote hubaki bila kinga kwa miaka 2 baada ya kuingizwa.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana