Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la ISTH 2021

Ufanisi na Usalama wa Valoctocogene Roxaparvovec Uhamisho wa Virusi vinavyohusiana na virusi vya Adeno kwa Hemophilia A kali: Matokeo Kutoka Awamu ya 3 GENEr8-1 Jaribio

Ufanisi na Usalama wa Valoctocogene Roxaparvovec Uhamisho wa Virusi vinavyohusiana na virusi vya Adeno kwa Hemophilia A kali: Matokeo Kutoka Awamu ya 3 GENEr8-1 Jaribio

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

WATCH
Ripoti ya Uchunguzi wa Usalama wa Ini kutoka Awamu ya 3 ya Jaribio la Tiba ya Jeni la TUMAINI-B kwa Watu Wazima Na Hemophilia B

Ripoti ya Uchunguzi wa Usalama wa Ini kutoka Awamu ya 3 ya Jaribio la Tiba ya Jeni la TUMAINI-B kwa Watu Wazima Na Hemophilia B

Steven W. Bomba, MD

WATCH
Ufanisi na Usalama wa Wiki ya 52 ya Etranacogene Dezaparvovec kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani: Takwimu kutoka Jaribio la Tiba ya Jeni la HOPE-B

Ufanisi na Usalama wa Wiki ya 52 ya Etranacogene Dezaparvovec kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani: Takwimu kutoka Jaribio la Tiba ya Jeni la HOPE-B

Steven W. Bomba, MD

WATCH
Uchunguzi wa Matokeo ya Mapema Kufuatia Tiba ya Jeni ya Virusi inayohusiana na Adeno katika Mfano wa Canine Hemophilia

Uchunguzi wa Matokeo ya Mapema Kufuatia Tiba ya Jeni ya Virusi inayohusiana na Adeno katika Mfano wa Canine Hemophilia

David Lillicrap, MD, FRCPC

WATCH
Matokeo ya Kliniki kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia B Pamoja na Bila Vilivyozuiliwa Vya Kujitenga Kwa AAV5: Takwimu za Miezi 6 Kutoka Awamu ya 3 Etranacogene Dezaparvovec Jaribio la Tiba ya Jeni la HOPE-B

Matokeo ya Kliniki kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia B Pamoja na Bila Vilivyozuiliwa Vya Kujitenga Kwa AAV5: Takwimu za Miezi 6 Kutoka Awamu ya 3 Etranacogene Dezaparvovec Jaribio la Tiba ya Jeni la HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Mageuzi ya Tiba ya Gene ya Vector Vector Inaendelea katika Hemophilia. Je! Sifa za kipekee za BAY 2599023 zitashughulikia Mahitaji bora?

Mageuzi ya Tiba ya Gene ya Vector Vector Inaendelea katika Hemophilia. Je! Sifa za kipekee za BAY 2599023 zitashughulikia Mahitaji bora?

Steven W. Bomba, MD

WATCH

Mambo muhimu kutoka kwa EAHAD 2021 Virtual Congress

Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani: Takwimu ya Kwanza Kutoka Jaribio la Tiba ya Jeni la Tumaini-B la Awamu ya 3.

Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani: Takwimu ya Kwanza Kutoka Jaribio la Tiba ya Jeni la Tumaini-B la Awamu ya 3.

Steven W. Bomba, MD

WATCH
Tabia ya Uvumilivu wa Vector-Associated Virus Persistence Baada ya Ufuatiliaji wa Muda mrefu katika Haemophilia Mfano wa Mbwa

Tabia ya Uvumilivu wa Vector-Associated Virus Persistence Baada ya Ufuatiliaji wa Muda mrefu katika Haemophilia Mfano wa Mbwa

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani. Takwimu za Miaka Miwili Kutoka Jaribio la Awamu ya 2b

Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani. Takwimu za Miaka Miwili Kutoka Jaribio la Awamu ya 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

WATCH
Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5

Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5

Frank WG Leebeek, MD, PhD

WATCH
Fuatilia Tiba ya Jeni ya Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Kufikia Ngazi za Kawaida za Shughuli za FIX katika Wagonjwa Wakubwa wa Hemophilia B (HB) (Utafiti wa B-AMAZE)

Fuatilia Tiba ya Jeni ya Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Kufikia Ngazi za Kawaida za Shughuli za FIX katika Wagonjwa Wakubwa wa Hemophilia B (HB) (Utafiti wa B-AMAZE)

Chakula cha Pratima, MRCP, FRCPath

WATCH

Mikutano ya Mkutano wa ASH

Utafiti wa Tiba ya Jeni ya Mwanadamu wa AAVhu37 Teknolojia ya Vector Capsid katika Heemophilia kali A - BAY 2599023 ina Ustahimilivu Mpana wa Wagonjwa na Uimara na Udhihirisho wa Muda Mrefu wa FVIII

Utafiti wa Tiba ya Jeni ya Mwanadamu wa AAVhu37 Teknolojia ya Vector Capsid katika Heemophilia kali A - BAY 2599023 ina Ustahimilivu Mpana wa Wagonjwa na Uimara na Udhihirisho wa Muda Mrefu wa FVIII

Steven W. Bomba, MD

WATCH
Shirikisho la Ulimwenguni la Usajili wa Tiba ya Gene

Shirikisho la Ulimwenguni la Usajili wa Tiba ya Gene

Barbara A. KONKLE, MD

WATCH
Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5

Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Takwimu za Kwanza Kutoka kwa Jaribio la Tiba ya Jeni la Tumaini la-3 la Tumaini-B: Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX lahaja; AMT-061) kwa Watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-B walitendewa bila kujali kutokuwepo

Takwimu za Kwanza Kutoka kwa Jaribio la Tiba ya Jeni la Tumaini la-3 la Tumaini-B: Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX lahaja; AMT-061) kwa Watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-B walitendewa bila kujali kutokuwepo

Steven W. Bomba, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani. Takwimu za Miaka Miwili Kutoka Jaribio la Awamu ya 2b

Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani. Takwimu za Miaka Miwili Kutoka Jaribio la Awamu ya 2b

Steven W. Bomba, MD

WATCH
Ufuatiliaji uliosasishwa wa Utafiti wa Alta, Utafiti wa Awamu ya 1 ya Giroctocogene Fitelparvovec (SB-2) Tiba ya Jeni kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia Kali

Ufuatiliaji uliosasishwa wa Utafiti wa Alta, Utafiti wa Awamu ya 1 ya Giroctocogene Fitelparvovec (SB-2) Tiba ya Jeni kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia Kali

Barbara A. KONKLE, MD

WATCH

Mkutano mfupi wa Mkutano wa ISTH

Jaribio la I / II la Awamu ya SPK-8011: Dhihirisho la kudumu na la kudumu la FVIII kwa> Miaka 2 na Uboreshaji Muhimu wa ABR katika Matangazo ya Dose ya awali Kufuatia Uhamisho wa Gesi wa AAV-Mediated FVIII kwa Hemophilia A

Jaribio la I / II la Awamu ya SPK-8011: Dhihirisho la kudumu na la kudumu la FVIII kwa> Miaka 2 na Uboreshaji Muhimu wa ABR katika Matangazo ya Dose ya awali Kufuatia Uhamisho wa Gesi wa AAV-Mediated FVIII kwa Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Utafiti wa ufuatiliaji wa miaka ya kwanza wa mwanadamu wa Utabiri wa kudumu wa matibabu na Usalama: Tiba ya AAV Gene Na Valoctocogene Roxaparvovec ya Severe Haemophilia A

Matokeo ya muda mrefu ya Vector genome na Immunogenicity ya AAV FVIII Uhamisho wa Gene katika Mfano wa Mbwa wa Hemophilia

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Tiba ya Jumuiya ya Jumuiya ya Adui (AAV) ya Akiba ya Jini (FLT180a) Inafikia Viwango vya Sherehe za Kawaida za FIX katika Wagonjwa Wagumu wa Hemophilia B (HB) (Utafiti wa B-AMAZE)

Tiba ya Jumuiya ya Jumuiya ya Adui (AAV) ya Akiba ya Jini (FLT180a) Inafikia Viwango vya Sherehe za Kawaida za FIX katika Wagonjwa Wagumu wa Hemophilia B (HB) (Utafiti wa B-AMAZE)

Ubora wa Pratima, MRCP, FRCPath

WATCH
Mara kwa mara, Mahali na Asili ya kuingiza Vector ya AAV Baada ya Ufuatiliaji wa muda mrefu wa Uwasilishaji wa Transfer wa FVIII katika Mfano wa Mbwa wa Hemophilia

Mara kwa mara, Mahali na Asili ya kuingiza Vector ya AAV Baada ya Ufuatiliaji wa muda mrefu wa Uwasilishaji wa Transfer wa FVIII katika Mfano wa Mbwa wa Hemophilia

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH

Mfululizo wa Mkutano wa WFH

Maendeleo ya Hivi karibuni katika Ukuzaji wa AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kwa Watu Waliopata Hemophilia Bali au Waliopungua

Maendeleo ya Hivi karibuni katika Ukuzaji wa AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kwa Watu Waliopata Hemophilia Bali au Waliopungua

Steven W. Bomba, MD

WATCH
Utafiti wa ufuatiliaji wa miaka ya kwanza wa mwanadamu wa Utabiri wa kudumu wa matibabu na Usalama: Tiba ya AAV Gene Na Valoctocogene Roxaparvovec ya Severe Haemophilia A

Utafiti wa ufuatiliaji wa miaka ya kwanza wa mwanadamu wa Utabiri wa kudumu wa matibabu na Usalama: Tiba ya AAV Gene Na Valoctocogene Roxaparvovec ya Severe Haemophilia A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

Mfululizo wa Mkutano wa ASGCT

Utafiti wa Tiba ya mtu wa kwanza wa binadamu wa Teknolojia ya AAVhu37 Capsid Vector katika Hemophilia A: usalama wa shughuli za FVIII

Utafiti wa Tiba ya mtu wa kwanza wa binadamu wa Teknolojia ya AAVhu37 Capsid Vector katika Hemophilia A: usalama wa shughuli za FVIII

Steven W. Bomba, MD

WATCH
Kutumia Apheresis Ondoa Vizuizi vya antibodies vya AAV kwa wagonjwa waliotengwa kwa Tiba ya Gene

Kutumia Apheresis Ondoa Vizuizi vya antibodies vya AAV kwa wagonjwa waliotengwa kwa Tiba ya Gene
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH
Ukuaji wa Vector ya Mgombea AAV3 ya Kliniki kwa Tiba ya Gene ya Hemophilia B

Ukuaji wa Vector ya Mgombea AAV3 ya Kliniki kwa Tiba ya Gene ya Hemophilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Mchanganuo wa ujumuishaji wa AAV Baada ya Kufuatilia kwa Muda mrefu huko Hemophilia Mbwa Afunua Matokeo ya Maumbile ya Urekebishaji wa Jini wa AAV

Mchanganuo wa ujumuishaji wa AAV Baada ya Kufuatilia kwa Muda mrefu huko Hemophilia Mbwa Afunua Matokeo ya Maumbile ya Urekebishaji wa Jini wa AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH

Ufikiaji wa Mkutano kutoka Orlando

Ufikiaji wa Mkutano kutoka Orlando, ukiwa na mahojiano ya mtaalam juu ya maendeleo ya hivi karibuni katika Tiba ya Gene.

Jifunze CME CREDIT

Ufikiaji wa Mkutano - Live kutoka Orlando 2019

Sasisho za hivi karibuni juu ya majaribio ya Kliniki ya Gene Therapy katika Hemophilia B
Usalama wa Muda mrefu na Ufanisi wa data kutoka kwa majaribio ya Tiba ya Gene huko Hemophilia Hutoa Matumaini
Uonyeshaji wa muda mrefu wa AAV iliyohamishwa FVIII Gene Uhamisho na Matukio ya Ushirikiano wa Vector huko Hemophilia
Riwaya Inakaribia kwa Tiba ya Hemophilia Gene katika Maendeleo ya Preclinical
Antibodies ya Preexisting kwa AAV na Matokeo ya Tiba ya Hemophilia ya Gene
Baadaye ya Tiba ya Hemophilia Gene
Kujiandaa kwa idhini ya Tiba ya Gene kwa Hemophilia