Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la ISTH 2021

Ufanisi na Usalama wa Valoctocogene Roxaparvovec Uhamisho wa Virusi vinavyohusiana na virusi vya Adeno kwa Hemophilia A kali: Matokeo Kutoka Awamu ya 3 GENEr8-1 Jaribio

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, BK Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Bomba11, B. Madan12, Ufunguo wa NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Sheria19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Kundi la Jaribio la GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Idara ya Tiba ya Ndani, Shule ya Sayansi ya Tiba, Chuo Kikuu cha Campinas, Campinas, Brazil

2Kituo cha Huduma kwa kina cha Hemophilia, Hospitali ya Taaluma ya Charlotte Maxeke Johannesburg, Chuo Kikuu cha Witwatersrand na NHLS, Johannesburg, Afrika Kusini

3Barts na Shule ya London ya Tiba na Meno, London, Uingereza

4Kituo cha Matibabu ya Hemophilia, Chuo Kikuu cha California Davis, Sacramento, Merika

5Chuo Kikuu cha California, San Francisco, Marekani

6Kituo cha Hematology, Chuo cha Imperial London, London, Uingereza

7Hospitali za Chuo Kikuu cha Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Uingereza

8Kituo cha Matibabu ya Mifupa ya Hemophilia, Los Angeles, Merika

9Kituo cha Magonjwa adimu na Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Mkoa wa Uchina

10Idara ya Dawa ya Mishipa na Haemostasis na Kituo cha Haemophilia, Hospitali za Chuo Kikuu Leuven, Leuven, Ubelgiji

11Idara za Pediatrics na Pathology, Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, Merika

12Guy's & St Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Uingereza

13Kituo cha Utafiti wa Damu cha UNC, Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, Merika

14Mshauri Huru, La Jolla, Merika

15Jumuiya ya Haemophilia ya Ireland, Dublin, Ireland

16Chuo cha Utatu, Dublin, Ireland

17Idara ya Watoto, Shule ya Tiba ya Chuo Kikuu cha Indiana, Kituo cha IUPUI-Wells cha Utafiti wa Watoto, Indianapolis, Merika

18Maabara ya Glycobiology, Taasisi ya Hirszfeld ya Kinga na Tiba ya Majaribio, Wroclaw, Poland

19BioMarin Madawa Inc, Novato, Merika

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Shughuli ya FVIII Zaidi ya Wiki 52 katika idadi ya watu wa MITT

Shughuli ya FVIII kutumia kipimo cha chromogenic kwa wagonjwa (N = 132) katika awamu ya 3 GENEr8-1 Jaribio linalotibiwa na infusion moja ya valoctocogene roxaparvovec (6 x 1013 vg / kg). Katika wiki 49-52, inamaanisha (95% CI) mabadiliko kutoka kwa msingi katika shughuli za FVIII ilikuwa 41.9 (34.1-49.7) IU / dL (P <0.001), na mabadiliko ya wastani (Q1, Q3) kutoka msingi yalikuwa 22.9 (10.9, 61.3 IU / dL.

Infusions ya ABR na FVIII / Mwaka
Kiwango cha kutokwa damu kila mwaka (ABR, jopo la kushoto) na idadi ya infusions ya FVIII / mwaka (jopo la kulia) kwa idadi ya watu wanaozunguka (n = 112) katika jaribio la GENEr8-1. Kwa ABR, mabadiliko ya maana (95% CI) yalikuwa kupungua kwa 4.1 (-5.3 hadi -2.8) kutibiwa kwa hafla za kutokwa na damu / mwaka, kupunguzwa kwa 83.8% kutoka kwa msingi. Mabadiliko ya maana ya infusions / mwaka ilikuwa 134 (-144 hadi -124), kupungua kwa 98.6% kutoka msingi. Uingizaji wa baada ya damu ulifafanuliwa kama kuanza baada ya wiki 4.
usalama
Kiwango cha kutokwa damu kila mwaka (ABR, jopo la kushoto) na idadi ya infusions ya FVIII / mwaka (jopo la kulia) kwa idadi ya watu wanaozunguka (n = 112) katika jaribio la GENEr8-1. Kwa ABR, mabadiliko ya maana (95% CI) yalikuwa kupungua kwa 4.1 (-5.3 hadi -2.8) kutibiwa kwa hafla za kutokwa na damu / mwaka, kupunguzwa kwa 83.8% kutoka kwa msingi. Mabadiliko ya maana ya infusions / mwaka ilikuwa 134 (-144 hadi -124), kupungua kwa 98.6% kutoka msingi. Uingizaji wa baada ya damu ulifafanuliwa kama kuanza baada ya wiki 4.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu