Ufanisi na Usalama wa Valoctocogene Roxaparvovec Uhamisho wa Virusi vinavyohusiana na virusi vya Adeno kwa Hemophilia A kali: Matokeo Kutoka Awamu ya 3 GENEr8-1 Jaribio

Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la ISTH 2021

Ufanisi na Usalama wa Valoctocogene Roxaparvovec Uhamisho wa Virusi vinavyohusiana na virusi vya Adeno kwa Hemophilia A kali: Matokeo Kutoka Awamu ya 3 GENEr8-1 Jaribio

MC Ozelo¹, J. Mahlangu², KJ. Pasi³, A. Giermasz⁴, BK Leavitt⁵, M. Laffan⁶, E. Symington⁷, DV Quon⁸, J.-D. Wang⁹, K. Peerlinck¹¹, S. Bomba¹¹, B. Madan¹², Ufunguo wa NS¹³, GF Pierce¹⁴, B. O'Mahony^15,16, R. Kaczmarek^17,18, A. Sheria¹⁹, M. Huang¹⁹, WY Wong¹⁹, B. Kim¹⁹, Kundi la Jaribio la GENEr8-1

¹Hemocentro UNICAMP, Idara ya Tiba ya Ndani, Shule ya Sayansi ya Tiba, Chuo Kikuu cha Campinas, Campinas, Brazil

²Kituo cha Huduma kwa kina cha Hemophilia, Hospitali ya Taaluma ya Charlotte Maxeke Johannesburg, Chuo Kikuu cha Witwatersrand na NHLS, Johannesburg, Afrika Kusini

³Barts na Shule ya London ya Tiba na Meno, London, Uingereza

⁴Kituo cha Matibabu ya Hemophilia, Chuo Kikuu cha California Davis, Sacramento, Merika

⁵Chuo Kikuu cha California, San Francisco, Marekani

⁶Kituo cha Hematology, Chuo cha Imperial London, London, Uingereza

⁷Hospitali za Chuo Kikuu cha Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Uingereza

⁸Kituo cha Matibabu ya Mifupa ya Hemophilia, Los Angeles, Merika

⁹Kituo cha Magonjwa adimu na Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Mkoa wa Uchina

¹⁰Idara ya Dawa ya Mishipa na Haemostasis na Kituo cha Haemophilia, Hospitali za Chuo Kikuu Leuven, Leuven, Ubelgiji

¹¹Idara za Pediatrics na Pathology, Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, Merika

¹²Guy's & St Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Uingereza

¹³Kituo cha Utafiti wa Damu cha UNC, Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, Merika

¹⁴Mshauri Huru, La Jolla, Merika

¹⁵Jumuiya ya Haemophilia ya Ireland, Dublin, Ireland

¹⁶Chuo cha Utatu, Dublin, Ireland

¹⁷Idara ya Watoto, Shule ya Tiba ya Chuo Kikuu cha Indiana, Kituo cha IUPUI-Wells cha Utafiti wa Watoto, Indianapolis, Merika

¹⁸Maabara ya Glycobiology, Taasisi ya Hirszfeld ya Kinga na Tiba ya Majaribio, Wroclaw, Poland

¹⁹BioMarin Madawa Inc, Novato, Merika

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Shughuli ya FVIII Zaidi ya Wiki 52 katika idadi ya watu wa MITT

Shughuli ya FVIII kutumia kipimo cha chromogenic kwa wagonjwa (N = 132) katika awamu ya 3 GENEr8-1 Jaribio linalotibiwa na infusion moja ya valoctocogene roxaparvovec (6 x 10¹³ vg / kg). Katika wiki 49-52, inamaanisha (95% CI) mabadiliko kutoka kwa msingi katika shughuli za FVIII ilikuwa 41.9 (34.1-49.7) IU / dL (P <0.001), na mabadiliko ya wastani (Q1, Q3) kutoka msingi yalikuwa 22.9 (10.9, 61.3 IU / dL.

Kiwango cha kutokwa damu kila mwaka (ABR, jopo la kushoto) na idadi ya infusions ya FVIII / mwaka (jopo la kulia) kwa idadi ya watu wanaozunguka (n = 112) katika jaribio la GENEr8-1. Kwa ABR, mabadiliko ya maana (95% CI) yalikuwa kupungua kwa 4.1 (-5.3 hadi -2.8) kutibiwa kwa hafla za kutokwa na damu / mwaka, kupunguzwa kwa 83.8% kutoka kwa msingi. Mabadiliko ya maana ya infusions / mwaka ilikuwa 134 (-144 hadi -124), kupungua kwa 98.6% kutoka msingi. Uingizaji wa baada ya damu ulifafanuliwa kama kuanza baada ya wiki 4.