Maendeleo katika Tiba ya Jeni kwa Hemophilia

Kuzingatia Muhimu:
Maendeleo katika Tiba ya Jeni kwa Hemophilia

Iliyorekodiwa Moja kwa Moja kama Kongamano la Satelaiti la Ijumaa kabla ya Mkutano na Maonyesho ya ASH ya 62

Adeno-zinazohusiana Vectors Virusi (AAV)

Lindsey George, MD

Kaseti ya Maonyesho ya AAV

Lindsey George, MD

Uhamisho wa Gene wa Hemophilia

Lindsey George, MD

Usalama wa Muda mfupi

Lindsey George, MD

Kudumu kwa Kujieleza

Lindsey George, MD

Uboreshaji wa Transgene

Barbara A. KONKLE, MD

REKEBISHA Lahaja ya Padua

Barbara A. KONKLE, MD

SPK-9001

Barbara A. KONKLE, MD

Majaribio ya sasa ya Tiba ya Jeni ya AAV Hemophilia B

Barbara A. KONKLE, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Takwimu za BMN 270- 4-Mwaka

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Hemophilia inayoendelea Majaribio ya Tiba ya Jeni

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Jaribio la Giroctocogene Fitelparvovec Awamu ya 1/2

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Awamu ya 1/2 Jaribio

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Jaribio la BAY 2599023 Awamu ya 1/2

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Njia ya AAV Kuelekea Ufafanuzi wa FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Biopsies za moja kwa moja Kutoka kwa AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Masomo ya Canine ya Uhamisho wa Jeni wa AAV-Mediated

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Majadiliano ya Jopo: Kuwasilisha Chaguo la Tiba ya Jeni kwa Mgonjwa

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Tiba ya jeni ina ahadi nyingi kwa watu walio na hali anuwai, pamoja na aina za saratani, UKIMWI, ugonjwa wa sukari, ugonjwa wa moyo, na hemophilia. Njia hii ya ubunifu ya matibabu hubadilisha jeni ndani ya seli za mwili kumaliza ugonjwa. 

Tiba ya jeni inajaribu kuchukua nafasi au kurekebisha jeni zilizogeuzwa na kufanya seli zilizo na ugonjwa iwe wazi zaidi kwa mfumo wa kinga. Hemophilia A na B hurithiwa kama sehemu ya muundo wa X uliounganishwa wa X. Jenetikia ya hemophilia inahusisha jeni zinazopatikana kwenye kromosomu ya X, na inachukua jeni moja tu yenye kasoro kusababisha ugonjwa huu wa kutokwa na damu. 

Tiba ya seli na jeni bado iko chini ya utafiti, lakini matokeo yanaahidi. Majaribio ya kliniki yameonyesha mafanikio, na Utawala wa Chakula na Dawa (FDA) umeidhinisha aina moja ya tiba ya seli. Katika yetu Mazingatio muhimu: Maendeleo katika Tiba ya Jeni ya Hemophilia wakiongozwa na Glenn F. Pierce, tunajadili muhtasari wa ugonjwa, hali ya sasa ya tiba ya jeni, na zaidi.