Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

Iliyotolewa na: David Lillicrap, MD na Glenn F. Pierce, MD, PhD
Septemba 13-14, 2019 • Washington, DC

Image


kuanzishwa
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap

Changamoto zinazohusishwa na AAV kama Chombo cha Kutoa Transgene ya matibabu
Iliyowasilishwa na Dk

Mwongozo wa FDA kwa Maendeleo ya Kliniki ya Hemophilia Gene
Iliyowasilishwa na Dk

Factor IX Gene Tiba ya Majaribio ya Kliniki ya Sasisho
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap


Kuhariri kwa Gene na Tiba inayotokana na seli kwa Hemophilia
Iliyowasilishwa na Dk



Kuangalia mbele na Matarajio
Iliyowasilishwa na Dk

Factor VIII Gene Tiba ya Kliniki ya Majaribio ya Kliniki
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap


Matibabu ya Jeni ya Kizazi kijacho kwa Hemophilia
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap

Kujibu kwa Utoaji wa Vector ya AAV
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap


Kupanua Tiba ya Gene kwa watoto wenye Hemophilia
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap