Ukuaji wa Vector ya Mgombea AAV3 ya Kliniki kwa Tiba ya Gene ya Hemophilia B
Vidokezo vikubwa kutoka Mkutano wa 23 wa Mwaka wa ASGCT

Ukuaji wa Vector ya Mgombea AAV3 ya Kliniki kwa Tiba ya Gene ya Hemophilia B

Harrison Brown1, Christopher B. Kufanya1, Roland W. Herzog2, Chen Ling3, David M. Markusic2, H. Trent Spencer1, Alok Srivastava4, Arun Srivastava5

1Daktari wa watoto, Chuo Kikuu cha Emory, Atlanta, GA

2Daktari wa watoto, Chuo Kikuu cha Indiana cha Shule ya Tiba, Indianapolis, IN

3Uhandisi wa maumbile, Chuo Kikuu cha Fudan, Shanghai, Uchina

4Hematolojia, Chuo cha Matibabu cha Kikristo, Vellore, India

5Daktari wa watoto, Chuo Kikuu cha Florida, Gainesville, FL

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Kulinganisha miundo ya kaseti za kujieleza za FIX zilizotumiwa katika jaribio la kwanza la kliniki la mafanikio ya hemophilia B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, nyekundu), na ile inayotumika katika masomo ya sasa (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, bluu). Uboreshaji wa mtangazaji kutoka kwa LP1 hadi HSh-TTR kusababisha ongezeko la mara mbili la kujieleza na utabiri wa codon kwa lahaja ya Padua ilizalisha ongezeko la maneno 2-3-3, na kusababisha kuongezeka kwa jumla kwa usemi wa 3-8 mara.

Matokeo kutoka kwa wagonjwa walio na au bila mzunguko mfululizo wa DFPP kwa kutumia kizuizi cha kupitisha uchukuaji wa lucifase (Bl-TIA). Mzunguko uliofuata ulikuwa mzuri zaidi kuliko mizunguko isiyofuatana katika kupunguza zaka za Nab. Uchanganuzi wa kumbukumbu ulitabiri kwamba mizunguko 5 itapunguza kuanza kwa AAVS3 NAb na 94%, ambayo itawezesha matibabu ya 60% ya wagonjwa.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana