Ukuaji wa Vector ya Mgombea AAV3 ya Kliniki kwa Tiba ya Gene ya Hemophilia B

Vidokezo vikubwa kutoka Mkutano wa 23 wa Mwaka wa ASGCT

Ukuaji wa Vector ya Mgombea AAV3 ya Kliniki kwa Tiba ya Gene ya Hemophilia B

KUMBUKA ATHARI

Harrison Brown¹, Christopher B. Kufanya¹, Roland W. Herzog², Chen Ling³, David M. Markusic², H. Trent Spencer¹, Alok Srivastava⁴, Arun Srivastava⁵

¹Daktari wa watoto, Chuo Kikuu cha Emory, Atlanta, GA

²Daktari wa watoto, Chuo Kikuu cha Indiana cha Shule ya Tiba, Indianapolis, IN

³Uhandisi wa maumbile, Chuo Kikuu cha Fudan, Shanghai, Uchina

⁴Hematolojia, Chuo cha Matibabu cha Kikristo, Vellore, India

⁵Daktari wa watoto, Chuo Kikuu cha Florida, Gainesville, FL

Kulinganisha miundo ya kaseti za kujieleza za FIX zilizotumiwa katika jaribio la kwanza la kliniki la mafanikio ya hemophilia B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, nyekundu), na ile inayotumika katika masomo ya sasa (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, bluu). Uboreshaji wa mtangazaji kutoka kwa LP1 hadi HSh-TTR kusababisha ongezeko la mara mbili la kujieleza na utabiri wa codon kwa lahaja ya Padua ilizalisha ongezeko la maneno 2-3-3, na kusababisha kuongezeka kwa jumla kwa usemi wa 3-8 mara.

Matokeo kutoka kwa wagonjwa walio na au bila mzunguko mfululizo wa DFPP kwa kutumia kizuizi cha kupitisha uchukuaji wa lucifase (Bl-TIA). Mzunguko uliofuata ulikuwa mzuri zaidi kuliko mizunguko isiyofuatana katika kupunguza zaka za Nab. Uchanganuzi wa kumbukumbu ulitabiri kwamba mizunguko 5 itapunguza kuanza kwa AAVS3 NAb na 94%, ambayo itawezesha matibabu ya 60% ya wagonjwa.

Unatafuta nini?

Tags maarufu

Vidokezo vikubwa kutoka Mkutano wa 23 wa Mwaka wa ASGCT

Ukuaji wa Vector ya Mgombea AAV3 ya Kliniki kwa Tiba ya Gene ya Hemophilia B

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Tiba: Matumizi ya Hemophilia

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Tiba isiyo ya uingizwaji na Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.

Kupata Kujua Tiba ya Gene: Istilahi na Dhana

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Kuweka Kiini cha Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo

Podcasts ya Tiba ya Gene

Je! Vituo vya Matibabu vya Hemophilia vinahitaji Kuzingatia nini Sasa Katika Utayarishaji wa Upatikanaji wa Tiba ya Gene?

Kutafsiri kwa kipimo cha Vector katika majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Tiba ya Hemophilia Gene katika Wagonjwa Na Historia ya Vizuizi

Upimaji wa Maabara ya Bidhaa za Tiba ya Hemophilia Gene / Factor

Adeno-Associated Virus (AAV) Uhamisho wa Gene wa kati: Kwanini Huu ni Mkakati wa Kutabiri kwa Tiba ya Hemophilia Gene?

Sehemu ya 1: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Sehemu ya 2: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Ufuatiliaji wa Muda mrefu Kufuatia Tiba ya Hemophilia ya Gene

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

kuhusu

Iliungwa mkono na ruzuku ya elimu kutoka BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, na UniQure, Inc