Maendeleo ya Hivi karibuni katika Ukuzaji wa AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kwa Watu Waliopata Hemophilia Bali au Waliopungua

Maendeleo ya Hivi karibuni katika Ukuzaji wa AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kwa Watu Waliopata Hemophilia Bali au Waliopungua
Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano Mkuu wa WFH 2020

Maendeleo ya Hivi karibuni katika Ukuzaji wa AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kwa Watu Waliopata Hemophilia Bali au Waliopungua

Bomba la Steven W.1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Mfunguo,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, USA

2Hospitali ya Chuo Kikuu cha Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

3Chuo Kikuu cha California San Diego, San Diego, USA

4Chuo Kikuu cha California Davis, Sacramento, USA

5Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Groningen, Groningen, Uholanzi

6Kituo cha Tiba cha Taaluma, Amsterdam, Uholanzi

7Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

8Vivantes Klinikum, Berlin, Ujerumani

9Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu, Utrecht, Uholanzi

10Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, USA

11Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, USA

12UniQure biopharma BV, Lexington, MA, USA

13Hospitali ya watoto ya Phoenix, Phoenix USA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

15Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Erasmus, Rotterdam, Uholanzi

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Mchoro huu muhtasari muundo wa masomo ya kupima AMT-060 na AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Masomo yote mawili yalishirikisha wanaume walio na kiwango cha hemophilia B na FIX ≤ 2%. Ukali wa kliniki ulitokana na prophylisi ya FIX au IX damu 4 / mwaka au ugonjwa wa hemophilic. Ingawa uwepo wa AAV5 NAbs ilikuwa kigezo cha kutengwa kwa majaribio ya AMT-060, washiriki 3 katika kikundi cha chini cha kipimo walipatikana walikuwa na vitisho vinavyoonekana kabla ya kuanza kwa dosing, bila athari yoyote kwa usalama au ufanisi. Kama matokeo, uwepo wa AAV5 NAbs haikuwa kiashiria cha kutengwa kwa majaribio ya AMT-061. AMT-060 ilipimwa kwa kipimo 2 na AMT-061 ilipimwa kwa kiwango cha juu cha kipimo 2.

Wagonjwa walio katika kipimo cha chini na kiwango cha juu cha kipimo walionyesha utegemezi wa kipimo, kuongezeka kwa usemi wa FIX kwa hadi miaka 4, ikiwa na maana ya 5% kwa kikundi cha kiwango cha chini na 7.5% kwa kikundi cha kiwango cha kipimo. Wagonjwa pia walionyesha kupunguzwa endelevu kwa utumiaji wa FIX. Kati ya washiriki 9 wanaotumia proniclaxis ya FIX wakati wa kuingia kwenye masomo, 8 walikuwa huru-prophylaxis-bure mwishowe.

Wagonjwa waliotibiwa na infusion moja ya AMT-061 wameonyesha ongezeko endelevu katika viwango vya shughuli za FIX kwa wiki 52. Kiwango cha shughuli ya FIX maana kwa washiriki 3 baada ya mwaka 1 wa ufuatiliaji kilikuwa katika safu ya kazi ya tiba ya 41%. Washiriki wote 3 pia wamepata upungufu katika utumiaji wa FIX na wameacha matumizi ya kawaida ya prophylaxis.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana