Tiba ya Jini katika Hemophilia - Mikutano ya Mkutano

Mkuzaji wa Stabilin-2 Hurekebisha Mwitikio wa Kinga kwa FVIII Baada ya Utoaji wa Vekta ya Lentiviral katika Panya wa Hemophilic

Antonia Follenzi, MD, PhD

Uteuzi wa Kipimo na Muundo wa Utafiti wa B-LIEVE, Jaribio la Kliniki la Uthibitishaji wa Kipimo cha Awamu ya 1/2 ya Tiba ya Jeni ya FLT180A kwa Wagonjwa walio na Hemophilia B.

Chakula cha Pratima, MRCP, FRCPath

Tofauti ya Kipengele VIII Pamoja na Kuondoa Tovuti ya N-glycosylation katika 2118 Majibu ya Kinga ya Kupunguza FVIII katika Tiba ya Jeni Iliyotibiwa Hemophilia A Panya

Carol H. Miao, MD

Uchambuzi wa Mwisho Kutoka kwa Awamu Muhimu ya 3 Jaribio la Tiba ya Jeni la HOPE-B: Ufanisi wa Hali Imara na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia B kali au ya Kiasi.

Wolfgang Miesbach, MD

Kutumia Usajili wa Shirikisho la Ulimwengu wa Tiba ya Jeni ya Haemophilia kwa Ufuatiliaji wa Muda Mrefu wa Wagonjwa wa Haemophilia Waliotibiwa kwa Tiba ya Jeni.

Barbara A. KONKLE, MD

Ufanisi na Usalama wa Uhamisho wa Jeni wa Valoctocogene Roxaparvovec kwa Hemophilia kali A: Matokeo Kutoka kwa Uchambuzi wa Miaka Miwili wa GENEr8-1

Steven W. Bomba, MD

Athari za Uhamisho wa Jeni wa Valoctocogene Roxaparvovec kwa Hemophilia A kali juu ya Ubora wa Maisha unaohusiana na Afya

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Kuvunja Uvumilivu wa Transgene kupitia Immunosuppression

Valder R. Arruda, MD, PhD

Ninakubaliana na Sheria na Masharti na Sera ya faragha

kuhusu

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu