16 Oktoba 2019

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

Iliyotolewa na: David Lillicrap, MD na Glenn F. Pierce, MD, PhD
Septemba 13-14, 2019 • Washington, DC

kuanzishwa
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap

Changamoto zinazohusishwa na AAV kama Chombo cha Kutoa Transgene ya matibabu
Iliyowasilishwa na Dk

Mwongozo wa FDA kwa Maendeleo ya Kliniki ya Hemophilia Gene
Iliyowasilishwa na Dk

Factor IX Gene Tiba ya Majaribio ya Kliniki ya Sasisho
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap

Kuhariri kwa Gene na Tiba inayotokana na seli kwa Hemophilia
Iliyowasilishwa na Dk

Kuangalia mbele na Matarajio
Iliyowasilishwa na Dk

Factor VIII Gene Tiba ya Kliniki ya Majaribio ya Kliniki
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap

Matibabu ya Jeni ya Kizazi kijacho kwa Hemophilia
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap

Kujibu kwa Utoaji wa Vector ya AAV
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap

Kupanua Tiba ya Gene kwa watoto wenye Hemophilia
Iliyowasilishwa na Dk. Lillicrap

Super mtumiaji

Ninakubaliana na Sheria na Masharti na Sera ya faragha

kuhusu

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu