Utafiti wa ufuatiliaji wa miaka ya kwanza wa mwanadamu wa Utabiri wa kudumu wa matibabu na Usalama: Tiba ya AAV Gene Na Valoctocogene Roxaparvovec ya Severe Haemophilia A

Utafiti wa ufuatiliaji wa miaka ya kwanza wa mwanadamu wa Utabiri wa kudumu wa matibabu na Usalama: Tiba ya AAV Gene Na Valoctocogene Roxaparvovec ya Severe Haemophilia A
Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano Mkuu wa WFH 2020

Utafiti wa ufuatiliaji wa miaka ya kwanza wa mwanadamu wa Utabiri wa kudumu wa matibabu na Usalama: Tiba ya AAV Gene Na Valoctocogene Roxaparvovec ya Severe Haemophilia A

K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Je Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, PhD3; Mingjin Li, MSc3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, MD, PhD8; Mrengo Yen Wong, MD3

1Barts na Shule ya London ya Tiba na meno, London, Uingereza

2Hospitali ya Chuo Kikuu Southampton, Southampton, Uingereza

3Inc ya BioMarin Madawa Inc, Novato, CA, USA

4Hospitali za Chuo Kikuu cha Birmingham NHS Trust Trust, Birmingham, Uingereza

5Hospitali ya Chuo Kikuu cha Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Uingereza

6Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Uingereza

7Kituo cha Hematolojia, Chuo cha Imperi London, London, Uingereza.

8Mshauri, La Jolla, CA, USA

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Mchoro huu upande wa kushoto muhtasari dosing ya cohort ya BMN 270 (valoctocogene roxaparvovec). Wagonjwa 2 kwa kipimo cha chini zaidi (6 x 1012 na 2 x 1013 vg / kg) haikuonyesha usemi wa kutosha wa FVIII. Matokeo ya utafiti hupitiwa kwa wagonjwa 13 katika viko 2 vya juu vya dosing: 7 kwa 6 x 1013 vg / kg (6E13) na 6 kwa 4 x 1013 vg / kg (4E13). Tabia za msingi kwa wagonjwa wote 15 zinaonyeshwa kwa upande wa kulia. Kwa kweli, wagonjwa 14 kati ya 15 walikuwa kwenye tiba ya prophylactic kwa msingi, na kiwango cha kutokwa damu kwa kiwango cha (ABR) cha 6.5.

Wagonjwa katika dokta zote mbili za dosing walionyesha upungufu mkubwa katika ABR ambao umehifadhiwa kwa miaka 4 baada ya kuingizwa kwenye jumba la 6E13 na miaka 3 kwenye kikundi cha 4E13. Njia iliyoongezeka ya ABR ilipunguzwa na 95% hadi 0.8 katika kikundi cha 6E13 na kwa 93% hadi 0.9 katika kikundi cha 4E13. Kumekuwa hakuna damu ya kujipiga marufuku katika mwaka 4 kwa washiriki 6 kati ya 7 katika kikundi 6E13 na katika mwaka 3 kwa washiriki 5 kati ya 6 kwenye kikundi cha 4E13. Washiriki wote wanabaki mbali ya FVIII prophylaxis.

Wagonjwa katika cohorts 2 dosing (6E13 kwa kijani, 4E13 kwa manjano) walionyesha utegemezi wa kipimo, kipimo cha viwango vya shughuli za FVIII kwa wiki 208 kwenye jogoo la 6E13 na wiki 156 katika kikundi cha 4E13 (kwa msingi wa dhana ya chromogenic). Viwango vya maana vya FVIII kwa ujumla vilikuwa juu kwa cohort ya kiwango cha juu (n = 7), iliongezeka kwa 70% -80% kwa wiki 16 hadi 52, ikifuatiwa na kushuka kwa polepole. Namaanisha viwango vya FVIII katika kiwango cha chini cha kipimo cha dawa (n = 6) iliongezeka kwa 20% -30% kwa kipindi hicho hicho, ikifuatiwa na kushuka kwa polepole.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana