Mambo muhimu kutoka kwa Mkutano wa Mwaka wa 62 na ASH
Takwimu za Kwanza Kutoka kwa Jaribio la Tiba ya Jeni la Tumaini la-3 la Tumaini-B: Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX lahaja; AMT-061) kwa Watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-B walitendewa bila kujali kutokuwepo Antibodies
Steven W. Bomba, MD1, Michael Recht, MD, Shahada ya Uzamili2, Nigel S. Ufunguo, MD3, Frank WG Leebeek, MD, Shahada ya Uzamili4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, Shahada ya Uzamili12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, Shahada ya Uzamili15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, Shahada ya Uzamili19,20, Robert Klamroth, MD, Shahada ya Uzamili21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, Shahada ya Uzamili31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colleta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, Shahada ya Uzamili36 na Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI
2Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, OR
3Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Rotterdam, Rotterdam, Uholanzi
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia
6Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland
7Kituo cha Matibabu cha Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Uholanzi
9Van Creveldkliniek, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Utrecht, Utrecht, Uholanzi
10Idara ya Dawa ya Mishipa na Haemostasis na Kituo cha Haemophilia, Hospitali za Chuo Kikuu Leuven, Leuven, Ubelgiji
11Vituo vya Matibabu vya Chuo Kikuu cha Amsterdam, Chuo Kikuu cha Amsterdam, Amsterdam, Uholanzi
12Kituo cha kitaifa cha Ugandishaji, Hospitali ya St James, Dublin, Ireland
13Kituo cha Haemophilia cha London London, Barts na Shule ya London ya Tiba na Meno, London, Uingereza
14Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark
15Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Groningen, Groningen, Uholanzi
16Chuo Kikuu cha California San Diego, La Jolla, CA
17Chuo Kikuu cha Kusini mwa California Keck Shule ya Tiba, Hospitali ya watoto Los Angeles, Los Angeles, CA
18Vyuo vikuu vya Cliniques Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussels, Ubelgiji
19Idara ya Utabibu wa Dawa za Kitafsiri, Chuo Kikuu cha Lund, Malmo, Uswidi
20Hospitali ya Chuo Kikuu cha Skane, Malmo, Uswidi
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Ujerumani
22Chuo Kikuu cha Utah, Salt Lake City, UT
23Chuo Kikuu cha Kusini mwa Florida, Tampa, FL
24Chuo Kikuu cha Arkansas kwa Sayansi ya Matibabu, Little Rock, AR
25Hospitali ya Chuo Kikuu Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Uingereza
26Hospitali ya Chuo Kikuu cha Cambridge – Addenbrooke, Cambridge, Uingereza
27Kituo cha Sayansi ya Afya cha Chuo Kikuu cha Texas huko Houston, Houston, TX
28Hospitali ya watoto ya Phoenix, Phoenix, AZ
29Kazi za damu Kaskazini Magharibi, Seattle, WA
30Kituo cha Hemophilia Magharibi mwa New York, New York
31Hospitali ya Mifupa ya Los Angeles, Kituo cha Matibabu ya Mifupa ya Hemophilia, Los Angeles, CA
32Kampasi ya Matibabu ya Anschutz, Chuo Kikuu cha Colorado, Shule ya Tiba, Kituo cha Hemophilia na Thrombosis, Aurora, CO
33Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Vanderbilt, Nashville, TN
34UnyQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36UnyQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Hospitali ya Chuo Kikuu cha Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani
Steven W. Bomba, MD1, Michael Recht, MD, Shahada ya Uzamili2, Nigel S. Ufunguo, MD3, Frank WG Leebeek, MD, Shahada ya Uzamili4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, Shahada ya Uzamili12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, Shahada ya Uzamili15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, Shahada ya Uzamili19,20, Robert Klamroth, MD, Shahada ya Uzamili21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, Shahada ya Uzamili31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colleta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, Shahada ya Uzamili36 na Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI
2Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, OR
3Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Rotterdam, Rotterdam, Uholanzi
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia
6Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland
7Kituo cha Matibabu cha Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Uholanzi
9Van Creveldkliniek, Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Utrecht, Utrecht, Uholanzi
10Idara ya Dawa ya Mishipa na Haemostasis na Kituo cha Haemophilia, Hospitali za Chuo Kikuu Leuven, Leuven, Ubelgiji
11Vituo vya Matibabu vya Chuo Kikuu cha Amsterdam, Chuo Kikuu cha Amsterdam, Amsterdam, Uholanzi
12Kituo cha kitaifa cha Ugandishaji, Hospitali ya St James, Dublin, Ireland
13Kituo cha Haemophilia cha London London, Barts na Shule ya London ya Tiba na Meno, London, Uingereza
14Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark
15Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu Groningen, Groningen, Uholanzi
16Chuo Kikuu cha California San Diego, La Jolla, CA
17Chuo Kikuu cha Kusini mwa California Keck Shule ya Tiba, Hospitali ya watoto Los Angeles, Los Angeles, CA
18Vyuo vikuu vya Cliniques Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussels, Ubelgiji
19Idara ya Utabibu wa Dawa za Kitafsiri, Chuo Kikuu cha Lund, Malmo, Uswidi
20Hospitali ya Chuo Kikuu cha Skane, Malmo, Uswidi
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Ujerumani
22Chuo Kikuu cha Utah, Salt Lake City, UT
23Chuo Kikuu cha Kusini mwa Florida, Tampa, FL
24Chuo Kikuu cha Arkansas kwa Sayansi ya Matibabu, Little Rock, AR
25Hospitali ya Chuo Kikuu Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Uingereza
26Hospitali ya Chuo Kikuu cha Cambridge – Addenbrooke, Cambridge, Uingereza
27Kituo cha Sayansi ya Afya cha Chuo Kikuu cha Texas huko Houston, Houston, TX
28Hospitali ya watoto ya Phoenix, Phoenix, AZ
29Kazi za damu Kaskazini Magharibi, Seattle, WA
30Kituo cha Hemophilia Magharibi mwa New York, New York
31Hospitali ya Mifupa ya Los Angeles, Kituo cha Matibabu ya Mifupa ya Hemophilia, Los Angeles, CA
32Kampasi ya Matibabu ya Anschutz, Chuo Kikuu cha Colorado, Shule ya Tiba, Kituo cha Hemophilia na Thrombosis, Aurora, CO
33Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Vanderbilt, Nashville, TN
34UnyQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36UnyQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Hospitali ya Chuo Kikuu cha Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani