Tiba ya Jini katika Hemophilia - Mikutano ya Mkutano

Uhusiano Kati ya FVIII Inayozalishwa na Transgene na Viwango vya Kuvuja Damu Miaka 2 Baada ya Uhamisho wa Jeni na Valoctocogene Roxaparvovec: Matokeo Kutoka Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Marekebisho Imara ya Hemostatic na Ubora wa Maisha unaohusiana na Hemophilia: Uchambuzi wa Mwisho kutoka kwa Awamu ya Muhimu ya 3 HOPE-B Jaribio la Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Bomba, MD

Kufafanua Utaratibu Nyuma ya Tofauti ya Uchambuzi wa AAV-Inayotokana na AAV

Anna Sternberg, PhD

Uwasilishaji wa CRISPR/Cas9 mRNA LNPs Kurekebisha Ufutaji Kidogo katika FVIII Gene katika Hemophilia A Panya

Chun-Yu Chen, PhD

Matokeo kutoka kwa B-LIEVE, Utafiti wa Uthibitishaji wa Awamu ya 1/2 wa Tiba ya Jeni ya FLT180a AAV kwa Wagonjwa wenye Hemophilia B.

Guy Young, MD

Mkuzaji wa Stabilin-2 Hurekebisha Mwitikio wa Kinga kwa FVIII Baada ya Utoaji wa Vekta ya Lentiviral katika Panya wa Hemophilic

Antonia Follenzi, MD, PhD

Maboresho katika Ubora wa Maisha Unaohusiana na Afya kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia kali au ya Kiasi B Baada ya Kupokea Tiba ya Jeni ya Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Bomba, MD

Tofauti ya Kipengele VIII Pamoja na Kuondoa Tovuti ya N-glycosylation katika 2118 Majibu ya Kinga ya Kupunguza FVIII katika Tiba ya Jeni Iliyotibiwa Hemophilia A Panya

Carol H. Miao, MD

Ninakubaliana na Sheria na Masharti na Sera ya faragha

kuhusu

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu