Tiba ya Jini katika Hemophilia - Mikutano ya Mkutano

Uhusiano Kati ya Endogenous, Transgene FVIII Expression na Matukio ya Kutokwa na Damu Kufuatia Uhamisho wa Jeni wa Valoctocogene Roxaparvovec kwa Hemophilia A kali: Uchambuzi wa Baada ya Hoc wa Jaribio la GENEr8-1 Awamu ya 3

Steven W. Bomba, MD

Tiba ya Jeni ya Lentiviral kwa Ini kwa Hemophilia na Zaidi

Alessio Cantore, PhD

Data ya Kutokwa na Damu Katika Msingi wa Msingi FIX Viwango vya Kujieleza kwa Watu Wenye Hemophilia B: Uchambuzi Kwa Kutumia 'Factor Expression Study

Steven W. Bomba, MD

Sasisho la Sasa la Majaribio ya Kliniki juu ya Tiba ya Jeni kwa Hemophilia

Wolfgang Miesbach, MD

Ufuatiliaji wa Maeneo ya Ujumuishaji wa Vekta katika Mbinu za Tiba ya Jeni ya Vivo na Mfuatano wa Tovuti ya Liquid-Biopsy-Integration

Daniela Cesana, PhD

Matokeo ya Kliniki kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia B Pamoja na Bila Vilivyozuiliwa Vya Kujitenga Kwa AAV5: Takwimu za Miezi 6 Kutoka Awamu ya 3 Etranacogene Dezaparvovec Jaribio la Tiba ya Jeni la HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Kushinda kinga ya anti-AAV iliyokuwepo awali ili kufikia uhamishaji wa jeni salama na mzuri katika mipangilio ya kiafya

Giuseppe Ronzitti, PhD

Ufanisi na Usalama wa Valoctocogene Roxaparvovec Uhamisho wa Virusi vinavyohusiana na virusi vya Adeno kwa Hemophilia A kali: Matokeo Kutoka Awamu ya 3 GENEr8-1 Jaribio

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

kuhusu

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu