tafuta

1. Kati: (Lebo); Kati; Imeundwa kwenye 28 Septemba 2021
2. Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Kuweka Kiini cha Tiba ya Gene: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Iliyowasilishwa na Flora Peyvandi, MD, PhD; Imeundwa kwenye 30 Juni 2019
3. Tiba ya Jumuiya ya Jumuiya ya Adui (AAV) ya Akiba ya Jini (FLT180a) Inafikia Viwango vya Sherehe za Kawaida za FIX katika Wagonjwa Wagumu wa Hemophilia B (HB) (Utafiti wa B-AMAZE): (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Chakula cha Pratima, MRCP, FRCPath; Imeundwa kwenye 21 Agosti 2020
4. Adeno-Associated Virus (AAV) Uhamisho wa Gene wa kati: Kwanini Huu ni Mkakati wa Kutabiri kwa Tiba ya Hemophilia Gene?: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Iliyotolewa na Steven W. Bomba, MD na Nigel Key, MB, ChB. FRCP; Imeundwa kwenye Desemba 05 2019
5. Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Wolfgang A. Miesbach, MD; Imeundwa kwenye Desemba 05 2020
6. Tiba ya Jeni ya AMT-060 kwa watu wazima walio na Hemophilia kali au ya wastani-kali B Thibitisha Maonyesho thabiti ya FIX na Upunguzaji wa Kudumu katika Kutokwa na damu na Matumizi ya Matumizi ya IX kwa Miaka 5: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Frank WG Leebeek, MD, PhD; Imeundwa kwenye 04 Machi 2021
7. Kikundi Kazi cha Tiba ya Jeni cha EAHAD: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Iliyotolewa na Wolfgang Miesbach, MD; Imeundwa kwenye Desemba 21 2020
8. Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani: Takwimu ya Kwanza Kutoka Jaribio la Tiba ya Jeni la Tumaini-B la Awamu ya 3.: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Steven W. Bomba, MD; Imeundwa kwenye 03 Machi 2021
9. Etranacogene Dezaparvovec (lahaja ya AAV5-Padua hFIX), Vector iliyoboreshwa ya Uhamishaji wa Jeni kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani. Takwimu za Miaka Miwili Kutoka Jaribio la Awamu ya 2b: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Steven W. Bomba, MD; Imeundwa kwenye Desemba 05 2020
10. Takwimu za Kwanza Kutoka Jaribio la Tiba ya Jeni ya Tumaini la-3-B: Ufanisi na Usalama wa Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX lahaja; AMT-061) kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani.: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Steven W. Bomba, MD; Imeundwa kwenye Desemba 05 2020
11. Utafiti wa ufuatiliaji wa miaka ya kwanza wa mwanadamu wa Utabiri wa kudumu wa matibabu na Usalama: Tiba ya AAV Gene Na Valoctocogene Roxaparvovec ya Severe Haemophilia A: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH; Ilibuniwa 10 Julai 2020
12. Utafiti wa Tiba ya Jeni ya Mwanadamu wa AAVhu37 Teknolojia ya Vector Capsid katika Heemophilia kali A - BAY 2599023 ina Ustahimilivu Mpana wa Wagonjwa na Uimara na Udhihirisho wa Muda Mrefu wa FVIII: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Steven W. Bomba, MD; Imeundwa kwenye Desemba 05 2020
13. Utafiti wa Tiba ya mtu wa kwanza wa binadamu wa Teknolojia ya AAVhu37 Capsid Vector katika Hemophilia A: usalama wa shughuli za FVIII: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Steven W. Bomba, MD; Imeundwa kwenye 29 Juni 2020
14. Fuatilia Tiba ya Jeni ya Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Kufikia Ngazi za Kawaida za Shughuli za FIX katika Wagonjwa Wakubwa wa Hemophilia B (HB) (Utafiti wa B-AMAZE): (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Chakula cha Pratima, MRCP, FRCPath; Imeundwa kwenye 04 Machi 2021
15. Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Iliyowasilishwa na Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; Imeundwa kwenye Desemba 05 2019
16. Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Iliyowasilishwa na Thierry VandenDriessche, PhD; Imeundwa kwenye 25 Novemba 2019
17. Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Iliyowasilishwa na Glenn F. Pierce, MD, PhD; Imeundwa kwenye 10 Septemba 2019
18. Jaribio la Kliniki ya Tiba ya Gene: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Imeundwa kwenye 29 Septemba 2021
19. Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Iliyowasilishwa na David Lillicrap, MD; Iliundwa mnamo 16 Oktoba 2019
20. Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia: (Kifungu kilichowekwa na: Kati); Iliyowasilishwa na David Lillicrap, MD na Glenn F. Peirce, MD, PhD; Iliundwa mnamo 16 Oktoba 2019

Ninakubaliana na Sheria na Masharti na Sera ya faragha

kuhusu

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu