Matokeo ya Kliniki kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia B Pamoja na Bila Vilivyozuiliwa Vya Kujitenga Kwa AAV5: Takwimu za Miezi 6 Kutoka Awamu ya 3 Etranacogene Dezaparvovec Jaribio la Tiba ya Jeni la HOPE-B

Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la ISTH 2021

Matokeo ya Kliniki kwa Watu Wazima Wenye Hemophilia B Pamoja na Bila Vilivyozuiliwa Vya Kujitenga Kwa AAV5: Takwimu za Miezi 6 Kutoka Awamu ya 3 Etranacogene Dezaparvovec Jaribio la Tiba ya Jeni la HOPE-B

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, Ufunguo wa NS⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7Bomba la SW⁸, Wachunguzi wa MATUMAINI-B

¹Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Erasmus, Rotterdam, Uholanzi

²Hospitali ya Chuo Kikuu cha Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

³Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, Marekani

Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, Merika

⁵Kituo cha Shida za Kutokwa na damu na Ugonjwa wa damu, Hospitali ya Chuo Kikuu cha Careggi, Florence, Italia

⁶UniQure BV, Amsterdam, Uholanzi

⁷uniQure Inc, Lexington, Marekani

⁸Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, Merika

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

REKEBISHA Shughuli kwa Wagonjwa Wenye VVU na Bila AAV5
Matukio mabaya kutoka kwa Jaribio la TUMAINI-B

REKEBISHA Shughuli kwa Wagonjwa Wenye VVU na Bila AAV5

Katika jaribio la HOPE-B, washiriki wa 23 kati ya 54 wa kwanza walikuwa wamegundua vichwa vya antibody vya AAV5 (Nabs) mwanzoni, na iliwezekana kutathmini matokeo ya uwiano kati ya shughuli za NAbs na FIX. Mhimili wa wima ni shughuli inayoonekana ya miezi 6 ya FIX ya wale ambao walipokea kipimo kamili cha vector. Wagonjwa walio na NAbs zisizoonekana walipangwa saa 7 kwenye mhimili usawa (kizingiti cha jaribio). Mhimili mlalo unaonyesha vichwa vya washiriki wengine kwa anuwai ya 7-700. Kulikuwa na mshiriki mmoja asiyekubali ambaye alikuwa na jina la "3200, ambayo haijumuishwa. Kama inavyoonyeshwa kwenye grafu, shughuli ya FIX ilikuwa sawa kwa washiriki walio na na bila NAbs zilizokuwepo awali kwa AAV5 hadi titer ya 678.

Matukio mabaya kutoka kwa Jaribio la TUMAINI-B

Jedwali hili kutoka kwa jaribio la HOPE-B linaonyesha hafla mbaya kufuatia kuingizwa kwa transgene kwa wagonjwa walio na (n = 23) na bila (n = 31) inayoweza kugundulika kingamwili za AAV5 zinazosababisha kinga (NAbs) katika msingi. Kama ilivyo kwa viwango vya FIX, hakukuwa na tofauti dhahiri katika AEs kwa wagonjwa walio na NAV5 NAbs.