Tabia ya Uvumilivu wa Vector-Associated Virus Persistence Baada ya Ufuatiliaji wa Muda mrefu katika Haemophilia Mfano wa Mbwa

Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Tabia ya Uvumilivu wa Vector Vector-Associated Virus Kuendelea Baada ya Kufuatilia kwa Muda mrefu katika Haemophilia Mfano wa Mbwa

P. Batty¹, S. Fong², M. Franco³, I. Gil ‐ Farina³, C.‐R. Sihn², A. Mo¹, L. Harpell¹, C. Hough¹, D. Hurlbut¹, A. Pender¹, A. Mtoto wa kuzaliwa⁴, M. Schmidt³, D. Kilindi¹

¹Idara ya Patholojia na Madawa ya Masi, Chuo Kikuu cha Malkia, Kingston, Canada

²Dawa ya BioMarin, Novato, Merika

³GeneWerk GmbH, Heidelberg, Ujerumani

⁴Huduma za Huduma ya Wanyama, Chuo Kikuu cha Malkia, Kingston, Canada

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Tofauti za ndani ya hepatic katika Usambazaji wa DNA ya AAV-FVIII
Matukio ya Ujumuishaji yalitokea haswa katika Mikoa isiyo ya kuweka alama ya Canine Genome

Tofauti za ndani ya hepatic katika Usambazaji wa DNA ya AAV-FVIII

Katika utafiti huu, mbwa 8 walitibiwa na muundo wa B-uwanja uliofutwa wa canine FVIII AAV. Baada ya ufuatiliaji wa wastani wa miaka 10.8, viwango vya wastani vya FVIII vya 5.7% vilionekana katika mbwa wanaojibu (n = 6). DNA ya AAV-FVIII iligunduliwa katika ini ya mbwa wote bila kujali majibu yao ya matibabu. Grafu hapo juu inaonyesha nambari za nakala za AAV-FVIII kutoka kwa sampuli / mkoa nyingi za ini. Mbwa wengine walionyesha nambari sawa za nakala za AAV-FVIII (mfano ELI & FLO) bila kujali eneo lililojifunza, na kwa wengine (km JUN), kulikuwa na tofauti tofauti zaidi.

Matukio ya Ujumuishaji yalitokea haswa katika Mikoa isiyo ya kuweka alama ya Canine Genome

Jedwali upande wa kushoto linaonyesha kipimo, viwango vya mwisho vya FVIII, na idadi ya tovuti za ujumuishaji (IS) kwa mbwa 8 zilizojumuishwa kwenye utafiti (kuweka rangi kwenye safu ya kipimo inawakilisha aina ya AAV, manjano = AAV2, pink = AAV6 na cyan = AAV8. * = mbwa wasiojibu). Mzunguko wa ujumuishaji wa wastani ulikuwa 9.55e-4 IS / seli, na idadi kubwa (93.8%) ya IS hufanyika katika maeneo ya kiini cha genome ya mbwa. Tovuti za ujumuishaji za kawaida (CIS) zilikuwa karibu na KCNIP2, CLIC2, ABCB1, F8, chymostrypsinogen B1-like, na albumin. Grafu upande wa kulia inaonyesha usambazaji wa IS kwa kila mnyama. Licha ya matukio ya ujumuishaji kutokea kwa wanyama wote, hakuna tumors za hepatic zilizopatikana baada ya kufa.

Unatafuta nini?

Tags maarufu

Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Tabia ya Uvumilivu wa Vector Vector-Associated Virus Kuendelea Baada ya Kufuatilia kwa Muda mrefu katika Haemophilia Mfano wa Mbwa

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Tiba: Matumizi ya Hemophilia

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Tiba isiyo ya uingizwaji na Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Utangulizi wa Uhamisho wa Vena-Jumuishi wa Virusi wa Adeno.

Kupata Kujua Tiba ya Gene: Istilahi na Dhana

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Hoja ya kawaida katika Tiba ya Gene

Historia ya Matibabu ya Hemophilia: Kuweka Kiini cha Tiba ya Gene

Tiba ya Gene kwa Matibabu ya Hemophilia: Mikakati mingine na Malengo

Podcasts ya Tiba ya Gene

Je! Vituo vya Matibabu vya Hemophilia vinahitaji Kuzingatia nini Sasa Katika Utayarishaji wa Upatikanaji wa Tiba ya Gene?

Kutafsiri kwa kipimo cha Vector katika majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Tiba ya Hemophilia Gene katika Wagonjwa Na Historia ya Vizuizi

Upimaji wa Maabara ya Bidhaa za Tiba ya Hemophilia Gene / Factor

Adeno-Associated Virus (AAV) Uhamisho wa Gene wa kati: Kwanini Huu ni Mkakati wa Kutabiri kwa Tiba ya Hemophilia Gene?

Sehemu ya 1: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Sehemu ya 2: Kinga iliyokuwepo dhidi ya Serboi ya AAV na Inamaanisha Nini kwa Majaribio ya Kliniki ya Hemophilia Gene

Ufuatiliaji wa Muda mrefu Kufuatia Tiba ya Hemophilia ya Gene

Mambo muhimu kutoka kwa Warsha ya 15 ya NHF juu ya Teknolojia za riwaya na Uhamisho wa Gene kwa Hemophilia

kuhusu

Iliungwa mkono na ruzuku ya elimu kutoka BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, na UniQure, Inc