Tabia ya Uvumilivu wa Vector Vector-Associated Virus Kuendelea Baada ya Kufuatilia kwa Muda mrefu katika Haemophilia Mfano wa Mbwa
Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 14 la Mwaka la EAHAD

Tabia ya Uvumilivu wa Vector Vector-Associated Virus Kuendelea Baada ya Kufuatilia kwa Muda mrefu katika Haemophilia Mfano wa Mbwa

P. Batty1, S. Fong2, M. Franco3, I. Gil ‐ Farina3, C.‐R. Sihn2, A. Mo1, L. Harpell1, C. Hough1, D. Hurlbut1, A. Pender1, A. Mtoto wa kuzaliwa4, M. Schmidt3, D. Kilindi1

1Idara ya Patholojia na Madawa ya Masi, Chuo Kikuu cha Malkia, Kingston, Canada

2Dawa ya BioMarin, Novato, Merika

3GeneWerk GmbH, Heidelberg, Ujerumani

4Huduma za Huduma ya Wanyama, Chuo Kikuu cha Malkia, Kingston, Canada

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Tofauti za ndani ya hepatic katika Usambazaji wa DNA ya AAV-FVIII

Katika utafiti huu, mbwa 8 walitibiwa na muundo wa B-uwanja uliofutwa wa canine FVIII AAV. Baada ya ufuatiliaji wa wastani wa miaka 10.8, viwango vya wastani vya FVIII vya 5.7% vilionekana katika mbwa wanaojibu (n = 6). DNA ya AAV-FVIII iligunduliwa katika ini ya mbwa wote bila kujali majibu yao ya matibabu. Grafu hapo juu inaonyesha nambari za nakala za AAV-FVIII kutoka kwa sampuli / mkoa nyingi za ini. Mbwa wengine walionyesha nambari sawa za nakala za AAV-FVIII (mfano ELI & FLO) bila kujali eneo lililojifunza, na kwa wengine (km JUN), kulikuwa na tofauti tofauti zaidi.

Matukio ya Ujumuishaji yalitokea haswa katika Mikoa isiyo ya kuweka alama ya Canine Genome
Jedwali upande wa kushoto linaonyesha kipimo, viwango vya mwisho vya FVIII, na idadi ya tovuti za ujumuishaji (IS) kwa mbwa 8 zilizojumuishwa kwenye utafiti (kuweka rangi kwenye safu ya kipimo inawakilisha aina ya AAV, manjano = AAV2, pink = AAV6 na cyan = AAV8. * = mbwa wasiojibu). Mzunguko wa ujumuishaji wa wastani ulikuwa 9.55e-4 IS / seli, na idadi kubwa (93.8%) ya IS hufanyika katika maeneo ya kiini cha genome ya mbwa. Tovuti za ujumuishaji za kawaida (CIS) zilikuwa karibu na KCNIP2, CLIC2, ABCB1, F8, chymostrypsinogen B1-like, na albumin. Grafu upande wa kulia inaonyesha usambazaji wa IS kwa kila mnyama. Licha ya matukio ya ujumuishaji kutokea kwa wanyama wote, hakuna tumors za hepatic zilizopatikana baada ya kufa.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana