Data ya Kutokwa na Damu Katika Msingi wa Msingi FIX Viwango vya Kujieleza kwa Watu Wenye Hemophilia B: Uchambuzi Kwa Kutumia 'Factor Expression Study

Muhimu Kutoka kwa Mkutano wa 63 wa Mwaka wa ASH

Data ya Kutokwa na Damu Katika Msingi wa Msingi FIX Viwango vya Kujieleza kwa Watu Wenye Hemophilia B: Uchambuzi Kwa Kutumia 'Factor Expression Study

Tom Burke, MSc^{1,2 *}, Anum Sheikh^2*, Talaha Ali^3*, Nanxin Li, PhD, MBA⁴, Barbara A Konkle, MD⁵, Declan Noone, MSc^6*, Brian O'Mahony, FACSLM^{7,8 *}, Steven W. Bomba, MD⁹, na Jamie O'Hara, MSc^{1,2 *}

¹Kitivo cha Afya na Utunzaji wa Jamii, Chuo Kikuu cha Chester, Chester, Uingereza
²HCD Economics, Daresbury, Uingereza
³uniQure, Lexington, MA
⁴uniQure, Lexington, MA
⁵Chuo Kikuu cha Washington, Kituo cha Washington cha Shida za Kutokwa na damu, Seattle, WA
⁶European Haemophilia Consortium, Brussels, Ubelgiji
⁷Chuo cha Utatu Dublin, Dublin, Ireland
⁸Jumuiya ya Haemophilia ya Ireland, Dublin, Ireland
⁹Idara za watoto na magonjwa ya akili, Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, MI

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Damu Zilizotabiriwa katika Muundo wa Mstari wa Jumla wa Kiwango cha Usemi wa Factor

Damu Zilizotabiriwa katika Muundo wa Mstari wa Jumla wa Kiwango cha Usemi wa Factor

Data kutoka kwa tafiti mbili za magonjwa (CHESS EU I-II na CHESS US/US+) zilitumika katika modeli ya laini ya jumla (GLM), yenye kiungo cha kumbukumbu kutathmini uhusiano kati ya viwango vya kujieleza vya ABR na FIX (FEL) kwa wagonjwa wenye hemophilia. B. Katika wagonjwa wote waliojumuishwa katika uchanganuzi (N = 407), wastani wa FEL (SD) ulikuwa 9.95 IU/dL (10.5) na wastani wa ABR (SD) ulikuwa 2.4 damu/mwaka (3.6). Damu zilizotabiriwa kama utendaji wa FEL zinazozalishwa na modeli zimeonyeshwa hapo juu. Baada ya kurekebisha umri, BMI, na virusi vinavyoenezwa na damu, wastani wa ABR katika modeli ilipungua kwa vitengo 0.8 kwa kila ongezeko la 1% la FEL (P <0.001).