Mafanikio manne ya kuahidi katika Utafiti wa Tiba ya Gene

Mafanikio manne ya kuahidi katika Utafiti wa Tiba ya Gene

Tiba ya jeni ilianzishwa kama nadharia mnamo 1972, na jaribio la kwanza la kuhamisha jeni la mwanadamu lilifanyika miaka ya 1980. Tiba hiyo haikufanikiwa, na tangu wakati huo, kumekuwa na maboresho ya kielelezo katika utafiti wa hemophilia na elimu.

Leo, maswali yaliyopo ni, "Lengo la tiba ya jeni ni nini?" na “Je! siku za usoni za utafiti wa tiba ya jeni kwa hemophilia? ” Jibu ni kuchukua nafasi ya jeni mbaya na ile inayofanya kazi kikamilifu. Katika nakala hii, tutaangalia kwa karibu maendeleo manne ya kuahidi katika utafiti wa tiba ya jeni ili kufikia lengo hilo:

1. Tiba ya jeni AMT-060 inazuia kutokwa na damu kwa hadi miaka mitano

AMT-060 ni matibabu ya kizazi ya kwanza ya matibabu ya kizazi, na inaendelea kupunguza vipindi vya kutokwa na damu kwa washiriki wa hemophilia B. Pia, wanaume wanane kati ya tisa katika utafiti waliweza kuacha matibabu yao ya sasa ya kuzuia.

AMT-060 hutumia toleo lililobadilishwa la anuwai ya virusi inayohusiana na adeno 5 kutoa nakala inayofanya kazi ya jeni la FIX. Utoaji ni kupitia sindano moja kwenye mfumo wa damu. Takwimu zinaonyesha kuwa matibabu haya yanazuia kutokwa na damu hadi miaka mitano. Matokeo haya yalitolewa katika Mkutano wa 62 wa Mwaka na Ufafanuzi wa Jumuiya ya Amerika ya Hematology, iliyofanyika karibu Desemba

2. AMT-061 ilifanikiwa kuongeza shughuli ya IX na kudhibiti kutokwa na damu kwa hemophilia B

AMT-061 kutoka kwa uniQure ni tiba ya uchunguzi wa jeni kwa matibabu ya hemophilia B. Katika Mkutano wa 62 wa Mwaka na Ufafanuzi wa Jumuiya ya Hematology ya Amerika, kampuni hiyo iliwasilisha matokeo ambayo yanaonyesha tiba hiyo ilifanikiwa kuongeza shughuli za IX (FIX) na kudhibiti kutokwa na damu. katika wagonjwa wa hemophilia.

AMT-061 hutumia vector ya virusi ya AAV5 kutoa toleo la jeni la FIX na shughuli kubwa ya FIX. Hemophilia B husababishwa na kukosa protini ya kuganda au yenye kasoro ya FIX, na utoaji huwaruhusu wagonjwa wa hemophilia B kutoa FIX inayofanya kazi.

Utafiti huo ulihusisha wanaume 54 wenye umri wa wastani wa miaka 41.5. Kila mmoja alipewa dozi moja ya matibabu ya AMT-061 kupitia infusion ya mishipa. Tiba hiyo ilivumiliwa vyema; Walakini, washiriki 37 waliripoti hafla mbaya, pamoja na kuongezeka kwa enzymes ya ini, maumivu ya kichwa, na dalili kama za homa.

Waliona kupungua kwa damu, ingawa. Wagonjwa 39 hawakuona damu wakati wa jaribio.

3. Dozi moja ya tiba ya jeni BAY 2599023 ilikuza salama kwa uzalishaji endelevu wa sababu ya VIII (FVIII)

BAY 2599023, inayoitwa DTX201, ni tiba ya jeni ya majaribio ya hemophilia A iliyotengenezwa na Bayer na Dawa ya Ultragenyx. Katika jaribio lake la kliniki, washiriki wawili kati ya sita bado wanaonyesha shughuli za FVIII mwaka baada ya kipimo chao kimoja.

BAY 2599023 hutumia toleo lililobadilishwa la virusi vinavyohusiana na adeno (AAVhu37) kutoa nakala fupi lakini inayofanya kazi ya FVIII kwa mgonjwa. Watu walio na hemophilia A hawawezi kutoa au kuwa na idadi ndogo ya FVIII. Wagonjwa wawili walipewa kipimo cha chini kabisa cha BAY 2599023, na kilivumiliwa vyema. Upimaji uligundua kuwa iliongeza viwango vya FVIII na inazuia kutokea kwa damu.

Wagonjwa wawili walipewa kipimo cha chini cha kati cha tiba hiyo na wakaona kuongezeka kwa viwango vya FVIII. Waliweza pia kuacha matibabu ya kuzuia, ingawa mmoja wa wanaume hao wawili alikuwa na mwinuko kidogo katika Enzymes za ini.

Washiriki wawili wa mwisho walipokea kipimo cha juu cha kati cha BAY 2599023. Wanaume wote walikuwa na mwinuko wa wastani hadi wastani katika Enzymes za ini. Mtu mmoja alikuwa na damu ya kiwewe wakati wa kesi ambayo ilitatuliwa bila kuingizwa kwa sababu za kugandisha.

4. Tiba ya jeni ya BioMarin inazuia kutokwa na damu baada ya miaka minne

Valoctocogene roxaparvovec kutoka kwa Madawa ya BioMarin ni tiba ya uchunguzi wa jeni ambayo inazuia vipindi vya kutokwa na damu baada ya miaka minne. Tiba hii ya jeni, inayoitwa BMN 270, hutumia toleo lililobadilishwa la virusi vinavyohusiana na adeno kutoa nakala inayotumika ya jeni la FVIII. Matokeo yanaonyesha kuwa washiriki wote wa masomo wanaweza kubaki mbali na matibabu ya kuzuia ugonjwa wa sababu ya VIII, na ABR yao inaendelea kuwa chini.

Unaweza kuelezeaje hali ya sasa ya masomo ya tiba ya jeni? Kukaa unasasishwa juu ya tiba ya jeni ya hemophilia, Jisajili kwa habari na sasisho kutoka kwa wataalam katika jamii ya utafiti.