Je! Lengo la Tiba ya Jeni kwa Wagonjwa wa Hemophilia ni nini?

Je! Lengo la Tiba ya Jeni kwa Wagonjwa wa Hemophilia ni nini?

Tiba ya jeni ina ahadi nyingi kwa watu walio na hali anuwai, pamoja na aina za saratani, UKIMWI, ugonjwa wa sukari, ugonjwa wa moyo, na hemophilia. Njia hii ya ubunifu ya matibabu hubadilisha jeni ndani ya seli za mwili kumaliza ugonjwa. Tiba ya jeni inajaribu kuchukua nafasi au kurekebisha jeni zilizogeuzwa na kufanya seli zilizo na ugonjwa iwe wazi zaidi kwa mfumo wa kinga. Hemophilia A na B hurithiwa kama sehemu ya muundo wa X uliounganishwa wa X. Jenetikia ya Hemophilia inahusisha jeni zinazopatikana kwenye kromosomu ya X, na inachukua jeni moja tu yenye kasoro kusababisha ugonjwa huu wa kutokwa na damu. Tiba ya seli na jeni bado iko chini ya utafiti, lakini matokeo yanaahidi. Majaribio ya kliniki yameonyesha mafanikio, na Utawala wa Chakula na Dawa (FDA) umeidhinisha aina moja ya tiba ya seli. Katika "Kuzingatia Muhimu: Maendeleo ya Tiba ya Jeni ya Hemophilia," iliyoongozwa na Glenn F. Pierce, tunazungumzia muhtasari wa ugonjwa huo, hali ya sasa ya tiba ya jeni, na zaidi.

Je! Tiba ya Gene ni nini kwa Hemophilia?

Hemophiliacs zina jeni lenye kasoro, na jeni hiyo inawasababisha kukosa protini sahihi zinazohitajika kwa damu kuganda. Protini inayokosekana ndio hufafanua aina ya hemophilia. Wale walio na hemophilia Ukosefu wa sababu ya VIII, na wale walio na hemophilia B, sababu ya IX.

Kwa miongo kadhaa, matibabu ya aina hizi mbili za hemophilia ilihusisha kuchukua nakala inayofanya kazi ya protini inayofaa, sababu ya VIII au sababu ya IV, na kumpatia mgonjwa nayo. Tiba hii ya uingizwaji ni msingi wa matibabu ya hemophilia, lakini inahitaji matibabu ya muda mrefu. Tiba ya uingizwaji wa jeni haitoi tu protini inayokosekana kuziba damu. Lengo ni kuchukua nafasi ya jeni lenye kasoro badala yake. Ni lengo kubwa, lakini ingesahihisha shida katika msingi wake. Kwa kurekebisha kasoro ya maumbile inayohusiana na hemophilia, matibabu huwezesha mwili kutengeneza protini yake, kwa hivyo hakuna haja ya matibabu zaidi.

Jinsi Tiba ya Gene ya Hemophilia Inavyofanya Kazi

Tiba ya jeni kwa hemophilia kawaida hutumia virusi vilivyobadilishwa, kwa hivyo haisababishi magonjwa. Virusi vilivyobadilishwa pia hufanya kama vector kuanzisha nakala ya jeni muhimu kwa sababu ya kuganda. Virusi hufanya kazi vizuri kama vectors kwa sababu wanaweza kuingia kwenye seli na kutoa vifaa vya maumbile. Marekebisho ya virusi inamaanisha inapeana tu nyenzo za maumbile ya matibabu. Vector huingia kwenye seli za ini za mgonjwa, na ini huunda vitu tofauti vinavyohitajika na damu, pamoja na sababu za kuganda za VIII na IX. Mara tu virusi vikiweka jeni inayofanya kazi kwenye seli za ini, tiba ya jeni huiambia jeni kutoa vitu vya kugandisha damu.

Je! Lengo la Tiba ya Jeni kwa Wagonjwa wa Hemophiliac ni nini?

Tiba ya jeni inaweza kutoa suluhisho la muda mrefu kwa wale walio katika hatari ya vipindi vikali vya kutokwa na damu na kuchukua nafasi ya jeni mbaya na ile inayofanya kazi.

Njia moja na iliyofanyika ya matibabu inaweza kumaanisha kuwa wagonjwa wa hemophilia ambao sasa lazima wavumilie infusions ya mara kwa mara ya mishipa ili kupata sababu zinazohitajika za kugandisha wanaweza kuwa na matibabu ya dozi moja. Hiyo inafanya tiba ya jeni kwa hemophiliacs chaguo la mapinduzi na kubadilisha maisha. Inaweza kuwapa wale walio na ugonjwa huo uhuru mpya na nafasi ya kuongeza shughuli zao.

Swali ambalo linabaki juu ya njia hii ya matibabu ni moja ya kudumu. Wote wawili masomo ya kliniki ya wanyama na wanadamu umeonyesha matibabu hudumu kwa miaka. Walakini, ni dhana mpya, kwa hivyo itachukua muda kuona ikiwa matibabu ya dozi moja hudumu.

Ili kujua zaidi juu ya tiba ya jeni ya hemophilia na upokee habari za hivi karibuni na usajili wa sasisho leo.