Mchanganuo wa ujumuishaji wa AAV Baada ya Kufuatilia kwa Muda mrefu huko Hemophilia Mbwa Afunua Matokeo ya Maumbile ya Urekebishaji wa Jini wa AAV
Vidokezo vikubwa kutoka Mkutano wa 23 wa Mwaka wa ASGCT

Mchanganuo wa ujumuishaji wa AAV Baada ya Kufuatilia kwa Muda mrefu huko Hemophilia Mbwa Afunua Matokeo ya Maumbile ya Urekebishaji wa Jini wa AAV

John K. Everett1, Giang N. Nguyen2, Hayley Raymond1, Aiofe Roche1, Samita Kafle2, Mbao Mkristo2, Jacob Leiby1, Elizabeth P. Merricks3, Haig H. Kazazian4, Timotheo C. Nichols3, Frederic D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Idara ya Microbiology, Shule ya Tiba ya Perelman, Chuo Kikuu cha Pennsylvania, Philadelphia, PA

2Kituo cha Raymond G. Perelman cha Tiba za Mshipi na Masi, Hospitali ya watoto ya Philadelphia, Philadelphia, PA

3Idara ya Patholojia na Tiba ya Maabara, Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, NC

4Taasisi ya Tiba ya maumbile, Shule ya Tiba ya Johns Hopkins, Baltimore, MD

5Idara ya Madaktari wa watoto, Shule ya Tiba ya Perelman, Chuo Kikuu cha Pennsylvania, Philadelphia, PA

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Utafiti huu ulihusisha kufuata kwa muda mrefu (hadi miaka 10) kufuata 9 ya hemophilia Mbwa zilizotibiwa na tiba ya jeni ya canine FVIII (cFVIII). Jeni la cFVIII lilikabidhiwa kwa mbwa wa HA kutumia AAV8 au AAV9 kwa kutumia njia mbili za kujifungua: uwasilishaji wa mnyororo mbili uliopeana mnyororo mzito na mnyororo wa taa katika veti 2 tofauti, au B-domain ilifuta cFVIII katika vek moja ya AAV8.

Nambari ya nakala ya Vector na tovuti ya lengo la uchanganuzi wa uchanganuzi ilionyesha clones zilizopanuliwa na molekuli zilizojumuishwa za AAV, pamoja na mwamba ulio na vector isiyoingiliana. Hakuna mbwa aliyeonyesha ushahidi wa tumorigeneis, ikionyesha kupanuka kwa ukoloni na matukio ya kuunganishwa hayakuhusishwa na ugonjwa mbaya.

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana