Athari za Uhamisho wa Jeni wa Valoctocogene Roxaparvovec kwa Hemophilia A kali juu ya Ubora wa Maisha unaohusiana na Afya
Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la 15 la Mwaka la EAHAD

Athari za Uhamisho wa Jeni wa Valoctocogene Roxaparvovec kwa Hemophilia A kali juu ya Ubora wa Maisha unaohusiana na Afya

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Jumuiya ya Kiayalandi ya Haemophilia;2Chuo cha Utatu, Dublin, Ireland;3 Kituo cha Utunzaji Kina cha Hemophilia, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Chuo Kikuu cha Witwatersrand na NHLS, Johannesburg, Afrika Kusini;4 Idara ya Tiba ya Mishipa na Haemostasis na Kituo cha Haemophilia, Hospitali za Chuo Kikuu cha Leuven, Leuven, Ubelgiji;5 Centerfor Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Mkoa wa China;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Uingereza;7 Idara ya Hematology, Hospitali ya Royal Adelaide, Adelaide, Australia;8 Kituo cha Matibabu ya Hemophilia, Chuo Kikuu cha California Davis, Sacramento, Marekani;9 Kitengo cha Hemostasis & Thrombosis, Kituo cha Matibabu cha Haemophilia, Hospitali ya Alfred, Melbourne;10 Taasisi ya Hematology, Hospitali ya Royal Prince Alfred, Camperdown, Australia;11 Magonjwa ya Hematolojia ya Watoto, Hospitali ya Watoto ya Saint Joseph, Tampa, Marekani;12 Idara ya Hematology, Hospitali ya Fiona Stanley, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Idara ya Oncology ya Hematology ya Watoto, Hospitali ya Watoto La Timone, Chuo Kikuu cha Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Ufaransa;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruna, Hispania;15 Idara ya Hematology, Hospitali ya Chuo Kikuu cha Southampton, Southampton, Uingereza;16 Idara ya Tiba, Chuo Kikuu cha Washington huko St. Louis, St.17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Marekani;18 Chuo Kikuu cha McMaster, Hamilton, Kanada;19 Huduma ya Kina Kituo cha Matibabu cha Haemophilia, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Ujerumani;20 BioMarin Madawa Inc, Novato, Merika

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

Hemo-QOL-A Jumla na Alama za Kikoa

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, na dP < 0.001. Boldface inaonyesha kuwa CFB ilikuwa na uchunguzi P-thamani <0.05. Haemo-QOL-A, Hojaji ya Ubora wa Maisha mahususi ya Haemophilia kwa Watu Wazima.

Matokeo ya uchanganuzi wa Haemo-QOL-A katika jaribio la awamu ya 3 la GENEr8-1 la tiba ya jeni ya valoctocogene roxaparvovec kwa hemophilia A. Kikoa na jumla ya alama zinaonyeshwa kwa msingi, wiki ya 26 na wiki ya 52. Kivuli cha waridi kinaonyesha mabadiliko ya wastani kutoka kwa msingi. (CFB) ambayo ni ≥ tofauti muhimu kiafya (CID) kwa alama za kikoa (6.0) na jumla ya alama (5.5).

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu