Steven W. Bomba, MD
Mambo muhimu kutoka kwa Bunge la ISTH 2021

Ufanisi na Usalama wa Wiki ya 52 ya Etranacogene Dezaparvovec kwa Watu wazima walio na Hemophilia B kali au ya wastani: Takwimu kutoka Jaribio la Tiba ya Jeni la HOPE-B

Bomba la SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Ufunguo wa NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colleta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Wachunguzi wa MATUMAINI-B

1Chuo Kikuu cha Michigan, Ann Arbor, Merika

2Kituo cha Matibabu cha Chuo Kikuu cha Erasmus, Rotterdam, Uholanzi

3Chuo Kikuu cha Afya na Sayansi cha Oregon, Portland, Marekani

4Chuo Kikuu cha North Carolina, Chapel Hill, Merika

5Kituo cha Shida za Kutokwa na damu na Ugonjwa wa damu, Hospitali ya Chuo Kikuu cha Careggi, Florence, Italia

6uniQure Inc, Lexington, Marekani

7UniQure BV, Amsterdam, Uholanzi

8Hospitali ya Chuo Kikuu cha Frankfurt, Frankfurt, Ujerumani

Vidokezo Vikuu vya Takwimu

REKEBISHA Shughuli Zaidi ya Wiki 52 Baada ya kuingizwa

Maana na shughuli za wastani za FIX kwa washiriki wote katika jaribio la HOPE-B kwa wiki 52 baada ya kipimo na 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Kufuatia matibabu, shughuli ya FIX iliongezeka haraka hadi maana ya 39.0 IU / dL katika Wiki 26 na 41.5 IU / dL katika Wiki ya 52.

Matukio mabaya yanayohusiana na Tiba

Matukio mabaya ya matibabu yanayohusiana na matibabu (labda yanahusiana au yanahusiana) na hali ya ≥ 5% katika idadi ya usalama wakati wa matibabu. Kulikuwa na hafla mbaya 408 kati ya washiriki 53, ambao 91 (kati ya washiriki 39) walichukuliwa kama matukio mabaya yanayohusiana na matibabu (TRAEs).

RELATED CONTENT

Huduma za Wavuti zinazoingiliana
Image

Please enable the javascript to submit this form

Inafadhiliwa na ruzuku za elimu kutoka Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, na uniQure, Inc.

SSL muhimu