Framsteg inom genterapi för hemofili

Viktiga överväganden:
Framsteg inom genterapi för hemofili

Inspelades live som ett fredagssatellitsymposium före det 62: a ASH-årsmötet och utställningen

När varje video är slut, bläddra nedåt på sidan för att öppna nästa

introduktioner

Presenterad av: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Genterapi har mycket löfte för individer med en mängd olika tillstånd, inklusive cancerformer, AIDS, diabetes, hjärtsjukdomar och hemofili. Denna innovativa metod för behandling förändrar gener i kroppens celler för att stoppa sjukdomen. 

Genterapi försöker ersätta eller fixera muterade gener och göra sjuka celler tydligare för immunsystemet. Hemofili A och B ärvs som en del av ett X-länkat recessivt mönster. Hemofili genetik involverar gener som finns i X-kromosomen, och det tar bara en felaktig gen för att leda till denna blödningsstörning.

Cell- och genterapier studeras fortfarande, men resultaten är lovande. Kliniska prövningar har visat framgång och Food and Drug Administration (FDA) har godkänt en typ av cellterapi. I vår Viktiga överväganden: Framsteg inom genterapi för hemofili ledd av Glenn F. Pierce, diskuterar vi en översikt över sjukdomen, det nuvarande tillståndet för genterapi och mer.

Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL