Framsteg inom genterapi för hemofili

Viktiga överväganden:
Framsteg inom genterapi för hemofili

Inspelades live som ett fredagssatellitsymposium före det 62: a ASH-årsmötet och utställningen

När varje video är slut, bläddra nedåt på sidan för att öppna nästa

introduktioner

Presenterad av: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Genterapi har mycket löfte för individer med en mängd olika tillstånd, inklusive cancerformer, AIDS, diabetes, hjärtsjukdomar och hemofili. Denna innovativa metod för behandling förändrar gener i kroppens celler för att stoppa sjukdomen. 

Genterapi försöker ersätta eller fixera muterade gener och göra sjuka celler tydligare för immunsystemet. Hemofili A och B ärvs som en del av ett X-länkat recessivt mönster. Hemofili genetik involverar gener som finns i X-kromosomen, och det tar bara en felaktig gen för att leda till denna blödningsstörning.

Cell- och genterapier studeras fortfarande, men resultaten är lovande. Kliniska prövningar har visat framgång och Food and Drug Administration (FDA) har godkänt en typ av cellterapi. I vår Viktiga överväganden: Framsteg inom genterapi för hemofili ledd av Glenn F. Pierce, diskuterar vi en översikt över sjukdomen, det nuvarande tillståndet för genterapi och mer.