Utveckling av koagulationsfaktor VIII-transgener som överför större styrka till genterapier för hemofili A genom återuppbyggnad av sekvenser
Höjdpunkter från ASGCT 23: e årsmötet

Utveckling av koagulationsfaktor VIII-transgener som överför större styrka till genterapier för hemofili A genom återuppbyggnad av sekvenser

Christopher Coyle1, Jasmine Anickat2, Alex Condra2, Luke Blackmon2, Philip M. Zakas3, H. Trent Spencer4Eric A. Gaucher5, Christopher B. Doering4

1Graduate Program in Molecular and Systems Pharmacology, Laney Graduate School, Emory University, Atlanta, GA

2Institutionen för biologi, Emory University, Atlanta, GA

3Genterapi, sällsynta blodsjukdomar, Sanofi, USA, Waltham, MA

4Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory University, Atlanta, GA

5Institutionen för biologi, Georgia State University, Atlanta, GA

Viktiga datapunkter

För att öka uttryck och hållbarhet hos faktorproteiner testar forskare vid Emory University, Georgia State University och Sanofi alternativa DNA-sekvenser för FVIII och FIX baserat på evolutionära varianter av dessa koagulationsfaktorer. Denna process, känd som rekonstruktion av förföljdsekvenser, användes för att identifiera noder av intresse (röda cirklar i diagrammet till vänster) från det fylogenetiska trädet för FVIII och dessa sekvenser (tabell till höger) testas för in vitro-uttryck.

RELATERAT INNEHÅLL

Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL