Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi
Höjdpunkter från ASGCT 23: e årsmötet

Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1Helen Jones2, Nathan Davies2Andrew Davenport2David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Storbritannien

2University College London, London, Storbritannien

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Storbritannien

Viktiga datapunkter

Upp till 70% av patienter med hemofili kan uttrycka antikroppar som förhindrar behandling med AAV-vektorer för genterapi. Denna studie visar att dubbelfiltreringsplasmaferes (DFPP) kan användas för att reducera AAVS3-neutraliserande antikroppstitrar (NAb) för att anpassa sig till kriterierna för försöksberättigande.

Resultat från patienter med eller utan på varandra följande DFPP-cykler med användning av ljus luciferastransduktionshämningsanalys (BL-TIA). På varandra följande cykler var effektivare än icke-på varandra följande cykler för att reducera Nab-titrar. Regressionsanalys förutspådde att 5 cykler skulle minska den startande AAVS3 NAb-titern med 94%, vilket skulle möjliggöra behandling av 60% av patienterna.

RELATERAT INNEHÅLL