Briefings från ISTH-konferensen

Fas I / II-försök med SPK-8011: Stabilt och hållbart FVIII-uttryck i> 2 år med betydande ABR-förbättringar i initiala doskohorter efter AAV-medierad FVIII-genöverföring för hemofili A

Fas I / II-försök med SPK-8011: Stabilt och hållbart FVIII-uttryck i> 2 år med betydande ABR-förbättringar i initiala doskohorter efter AAV-medierad FVIII-genöverföring för hemofili A

Lindsey A. George, MD

KOLLA PÅ
Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

Långsiktiga vektorgenomutfall och immunogenicitet hos AAV FVIII Genöverföring i hemofili A Dog Model

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

KOLLA PÅ
En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)

En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

KOLLA PÅ
Frekvens, placering och typ av AAV-vektorinsatser efter långvarig uppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili En hundmodell

Frekvens, placering och typ av AAV-vektorinsatser efter långvarig uppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili En hundmodell

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

KOLLA PÅ

WFH-konferenseröversikter

Nya framsteg i utvecklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) för personer med svår eller måttligt svår hemofili B

Nya framsteg i utvecklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) för personer med svår eller måttligt svår hemofili B

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

KOLLA PÅ

ASGCT-konferenser

Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat

Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi

Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi

Glen F. Pierce, MD, doktorsexamen

KOLLA PÅ
Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B

Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

KOLLA PÅ
AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering

AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering

Glen F. Pierce, MD, doktorsexamen

KOLLA PÅ

Konferens täckning från Orlando

Conference Coverage from Orlando, med expertintervjuer om de senaste framstegen inom genterapi.

VINNA CME KREDIT

Konferens täckning - Live från Orlando 2019

Nya uppdateringar av kliniska prövningar av genterapi i hemofili B
Långsiktiga säkerhets- och effektdata från genterapiförsök i hemofili ger optimism
Långsiktigt uttryck av AAV-medierade FVIII-genöverföring och vektorintegrationshändelser i hemofili
Nya tillvägagångssätt för hemofili genterapi i preklinisk utveckling
Preexisting Antikroppar mot AAV och konsekvenser för hemofili genterapi
Framtiden för hemofili genterapi
Förbereda för godkännande av genterapi för hemofili