Höjdpunkter från ASGCT: s 25: e årsmöte

Stabil hemostatisk korrigering och förbättrad hemofilirelaterad livskvalitet: slutlig analys från den pivotala fas 3 HOPE-B-studien av Etranacogene Dezaparvovec

Stabil hemostatisk korrigering och förbättrad hemofilirelaterad livskvalitet: slutlig analys från den pivotala fas 3 HOPE-B-studien av Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Leverans av CRISPR/Cas9 mRNA LNP för att reparera en liten deletion i FVIII-genen i hemofili A-möss

Leverans av CRISPR/Cas9 mRNA LNP för att reparera en liten deletion i FVIII-genen i hemofili A-möss

Chun-Yu Chen, PhD

En faktor VIII-variant med eliminering av N-glykosyleringsstället vid 2118 reducerade anti-FVIII-immunsvar i genterapibehandlade hemofili A-möss

En faktor VIII-variant med eliminering av N-glykosyleringsstället vid 2118 reducerade anti-FVIII-immunsvar i genterapibehandlade hemofili A-möss

Carol H. Miao, MD

Stabilin-2-promotor modulerar immunsvaret mot FVIII efter leverans av lentiviral vektor i hemofila möss

Stabilin-2-promotor modulerar immunsvaret mot FVIII efter leverans av lentiviral vektor i hemofila möss

Antonia Follenzi, MD, PhD

Höjdpunkter från WFH 2022 World Congress

Använda World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry för långtidsuppföljning av hemofilipatienter som behandlas med genterapi

Använda World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry för långtidsuppföljning av hemofilipatienter som behandlas med genterapi

Barbara Konkle, VD

Tillgänglig för CME-kredit!

Ämne: Genterapi vid hemofili
Ackrediteringstyp: AMA PRA Kategori 1 kredit (er)™
Utgivningsdatum: Juni 6, 2022
Utgångsdatum: Juni 5, 2023
Uppskattad tid för fullständig aktivitet: 15 minuter

CME INFORMATION

KRÄVANDE KREDIT

Höjdpunkter från 15: e årskongressen för EAHAD

Dosval och studiedesign för B-LIEVE, en fas 1/2 dosbekräftelse klinisk prövning av FLT180A genterapi för patienter med hemofili B

Dosval och studiedesign för B-LIEVE, en fas 1/2 dosbekräftelse klinisk prövning av FLT180A genterapi för patienter med hemofili B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Slutlig analys från den pivotala fas 3 HOPE-B genterapistudien: Stabil steady-state effekt och säkerhet av Etranacogene Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B

Slutlig analys från den pivotala fas 3 HOPE-B genterapiförsöket

Wolfgang Miesbach, MD

Effekt och säkerhet av Valoctocogene Roxaparvovec genöverföring för svår hemofili A: Resultat från GENEr8-1 tvåårsanalysen

Effekt och säkerhet av Valoctocogene Roxaparvovec genöverföring för svår hemofili A: Resultat från GENEr8-1 tvåårsanalysen

Steven W. Pipe, MD

Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genöverföring för svår hemofili A på hälsorelaterad livskvalitet

Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genöverföring för svår hemofili A på hälsorelaterad livskvalitet

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Höjdpunkter från NHF:s 16:e workshop om nya teknologier och genöverföring för hemofili

AAV integration sammanfattning och konsekvenser

AAV-integration Sammanfattning och konsekvenser

Frederic D. Bushman, PhD

Att bryta transgentolerans via immunsuppression

Att bryta transgentolerans via immunsuppression

Valder R. Arruda, MD, PhD

Inriktning på sinusoidendotel

Inriktning på sinusoidendotel

Antonia Follenzi, MD, PhD

Höjdpunkter från det 63:e ASH årsmötet

En post-hoc-analys av GENEr8-1 fas 3-studien

Förhållandet mellan endogent, transgen FVIII-uttryck och blödningshändelser efter Valoctocogene Roxaparvovec-genöverföring för svår hemofili A: En post-hoc-analys av GENEr8-1 fas 3-studien

Steven W. Pipe, MD

Blödande data över baslinjen FIX-uttrycksnivåer hos personer med hemofili B: En analys med hjälp av 'Factor Expression Study'

Blödande data över baslinjen FIX-uttrycksnivåer hos personer med hemofili B: En analys med hjälp av 'Factor Expression Study'

Steven W. Pipe, MD

Uppföljning av mer än 5 år i en kohort av patienter med hemofili B som behandlats med Fidanacogen Elaparvovec Adeno-associerad virusgenterapi

Uppföljning av mer än 5 år i en kohort av patienter med hemofili B som behandlats med Fidanacogen Elaparvovec Adeno-associerad virusgenterapi

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Faktor IX-uttryck inom det normala intervallet förhindrar spontana blödningar som kräver behandling efter FLT180a genterapi hos patienter med svår hemofili B: Långtidsuppföljningsstudie av B-Amaze-programmet

Faktor IX-uttryck inom det normala intervallet förhindrar spontana blödningar som kräver behandling efter FLT180a genterapi hos patienter med svår hemofili B: Långtidsuppföljningsstudie av B-Amaze-programmet

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Höjdpunkter från ESGCT:s 28:e årliga kongress

Övervakning av vektorintegrationsplatser i in vivo genterapimetoder genom flytande-biopsi-integration-platssekvensering

Övervakning av vektorintegrationsplatser i in vivo genterapimetoder genom flytande-biopsi-integration-platssekvensering

Daniela Cesana, PhD

Att övervinna anti-AAV redan existerande immunitet för att uppnå säker och effektiv genöverföring i kliniska miljöer.

Övervinna Anti-AAV redan existerande immunitet för att uppnå säker och effektiv genöverföring i kliniska miljöer.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentiviral genterapi till levern för hemofili och däröver

Lentiviral genterapi till levern för hemofili och däröver

Alessio Cantore, PhD

Aktuell uppdatering av kliniska prövningar på genterapi för hemofili

Aktuell uppdatering av kliniska prövningar på genterapi för hemofili

Wolfgang Miesbach, MD

Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021

CME INFORMATION

KRÄVANDE KREDIT

Effekt och säkerhet för Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associerad virusgenöverföring för svår hemofili A: Resultat från fas 3 GENEr8-1-försöket

Effekt och säkerhet för Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associerad virusgenöverföring för svår hemofili A: Resultat från fas 3 GENEr8-1-försöket

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Leversäkerhetsrapport från fas 3 HOPE-B genterapiprovning hos vuxna med hemofili B

Leversäkerhetsrapport från fas 3 HOPE-B genterapiprovning hos vuxna med hemofili B

Steven W. Pipe, MD

52 veckors effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Data från fas 3 HOPE-B genterapi

52 veckors effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Data från fas 3 HOPE-B genterapi

Steven W. Pipe, MD

Undersökning av tidiga resultat efter Adeno-associerad viral genterapi i en hundhemofili-modell

Undersökning av tidiga resultat efter Adeno-associerad viral genterapi i en hundhemofili-modell

David Lillicrap, MD, FRCPC

Kliniska resultat hos vuxna med hemofili B med och utan befintliga neutraliserande antikroppar mot AAV5: 6 månaders data från fas 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi

Kliniska resultat hos vuxna med hemofili B med och utan befintliga neutraliserande antikroppar mot AAV5: 6 månaders data från fas 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi

Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor

Utvecklingen av AAV Vector Gene Therapy pågår i hemofili. Kommer de unika funktionerna i BAY 2599023 att tillgodose de enastående behoven?

Utvecklingen av AAV Vector Gene Therapy pågår i hemofili. Kommer de unika funktionerna i BAY 2599023 att tillgodose de enastående behoven?

Steven W. Pipe, MD

Höjdpunkter från EAHAD 2021 Virtual Congress

CME INFORMATION

KRÄVANDE KREDIT

Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi

Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi

Steven W. Pipe, MD

Karakterisering av Adeno-associerad virusvektorpersistens efter långvarig uppföljning i hemofili en hundmodell

Karakterisering av Adeno-associerad virusvektorpersistens efter långvarig uppföljning i hemofili en hundmodell

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Annette von Drygalski, läkare, PharmD

AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

Frank WG Leebeek, MD, doktor

Uppföljning av ett nytt adenoassocierat virus (AAV) genterapi (FLT180a) Uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer hos patienter med svår hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

Uppföljning av ett nytt adenoassocierat virus (AAV) genterapi (FLT180a) Uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer hos patienter med svår hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH konferens briefings

VINNA CME KREDIT

Gen-terapistudie först av människa av AAVhu37 kapsidvektorteknologi vid svår hemofili A - BAY 2599023 har bred patientberättigande och stabilt och långvarigt uttryck av FVIII

Gen-terapistudie först av människa av AAVhu37 kapsidvektorteknologi vid svår hemofili A - BAY 2599023 har bred patientberättigande och stabilt och långvarigt uttryck av FVIII

Steven W. Pipe, MD

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor

Första data från fas 3 HOPE-B-genterapiförsök: Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B behandlad oberoende av befintlig antikapsidneutralisering

Första data från fas 3 HOPE-B-genterapiförsök: Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B behandlad oberoende av befintlig antikapsidneutralisering

Steven W. Pipe, MD

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Steven W. Pipe, MD

Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili

Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili

Barbara A. Konkle, MD

Briefings från ISTH-konferensen

Fas I / II-försök med SPK-8011: Stabilt och hållbart FVIII-uttryck i> 2 år med betydande ABR-förbättringar i initiala doskohorter efter AAV-medierad FVIII-genöverföring för hemofili A

Fas I / II-försök med SPK-8011: Stabilt och hållbart FVIII-uttryck i> 2 år med betydande ABR-förbättringar i initiala doskohorter efter AAV-medierad FVIII-genöverföring för hemofili A

Lindsey A. George, MD

Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

Långsiktiga vektorgenomutfall och immunogenicitet hos AAV FVIII Genöverföring i hemofili A Dog Model

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)

En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Frekvens, placering och typ av AAV-vektorinsatser efter långvarig uppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili En hundmodell

Frekvens, placering och typ av AAV-vektorinsatser efter långvarig uppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili En hundmodell

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

WFH-konferenseröversikter

Nya framsteg i utvecklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) för personer med svår eller måttligt svår hemofili B

Nya framsteg i utvecklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) för personer med svår eller måttligt svår hemofili B

Steven W. Pipe, MD

Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT-konferenser

VINNA CME KREDIT

Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat

Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat

Steven W. Pipe, MD

Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi

Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B

Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering

AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Konferens täckning från Orlando

Conference Coverage from Orlando, med expertintervjuer om de senaste framstegen inom genterapi.

VINNA CME KREDIT

Konferens täckning - Live från Orlando 2019

Nya uppdateringar av kliniska prövningar av genterapi i hemofili B

Långsiktiga säkerhets- och effektdata från genterapiförsök i hemofili ger optimism

Långsiktigt uttryck av AAV-medierade FVIII-genöverföring och vektorintegrationshändelser i hemofili

Nya tillvägagångssätt för hemofili genterapi i preklinisk utveckling

Preexisting Antikroppar mot AAV och konsekvenser för hemofili genterapi

Framtiden för hemofili genterapi

Förbereda för godkännande av genterapi för hemofili

Höjdpunkter från NHF 15: e workshop om nya teknologier och genöverföring för hemofili

Presenterat av: David Lillicrap, MD och Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 september, 2019 • Washington, DC

Bild

Konferens täckning från ISTH 2019 i Melbourne

Konferens täckning från ISTH 2019 i Melbourne, med expertintervjuer om de senaste framstegen inom genterapi.

VINNA CME KREDIT

Konferens täckning - ISTH 2019 i Melbourne

ALTA-studien: SB-525 Genterapi hos vuxna med hemofili A

Prevalens av Preexisting AAV-antikroppar och implikationer för genterapi vid hemofili

Resultat av AMT-060 och AMT-061 Genterapiförsök hos patienter med hemofili B

Inledande resultat från fas 1/2 Alta-studie: SB-525 Genterapi hos vuxna med hemofili A

Ett års uppföljning av patienter med hemofili B efter SPK-9001 Genöverföring

AMT-061 Genöverföring hos vuxna med hemofili B: Tidiga resultat av en fas 2b-försök

Nuvarande status för terapi för hemofili

FLT180a: Nästa generations AAV-vektor för hemofili B.

Stabilt uttryck av FIX: Uppdaterade resultat av AMT-060-genterapiförsök hos patienter med hemofili B.

Lentiviral vektorbaserad faktor VIII och faktor IX genterapi i icke-mänskliga primater

Valoctocogen Roxaparvovec AAV Genterapi för patienter med hemofili A: Nya resultat

Ser framåt genteterapi för hemofili

Person på gatan - ISTH 2019 i Melbourne

Se när deltagare från ISTH 2019-kongressen i Melbourne, Australien, diskutera deras reaktioner på sessionen om genterapi i hemofili.

Product Theatre - ISTH 2019 Melbourne

Titta när Flora Peyvandi, MD, PhD och K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH tillkännager lanseringen av genterapi i hemophilia: An ISTH Education Initiative

Baseline undersökningsaffisch

Poster

Affisch presenteras vid ISTH-kongressen 2019
Söndag 7 juli • 18:30 - 19:30
Abstrakt / Poster #: PB1724
Melbourne, Australien

I början av 2019 organiserade ISTH en grupp världsberömda experter från det globala hemofili-samhället för att utveckla en undersökning för att identifiera ouppfyllda utbildningsbehov som är specifika för genterapi i hemofili. Undersökningen distribuerades online till en internationell publik. Resultaten visade att många behöver mer utbildning om grunderna i genterapi och en bättre förståelse av genterapi som en behandlingsmetod för hemofili A och B.

Utbildningsplan

ISTH: s pedagogiska färdplan - vägledande utbildning för framtiden
Förbereder dig för att svara på dessa kritiska frågor

Bild

Tillbaka till toppen

Jag håller med Allmänna villkor och Integritetspolicy

Om oss

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL