Höjdpunkter från kongressen ISTH 2021

Effekt och säkerhet för Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associerad virusgenöverföring för svår hemofili A: Resultat från fas 3 GENEr8-1-försöket

Effekt och säkerhet för Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associerad virusgenöverföring för svår hemofili A: Resultat från fas 3 GENEr8-1-försöket

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

KOLLA PÅ
Leversäkerhetsrapport från fas 3 HOPE-B genterapiprovning hos vuxna med hemofili B

Leversäkerhetsrapport från fas 3 HOPE-B genterapiprovning hos vuxna med hemofili B

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
52 veckors effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Data från fas 3 HOPE-B genterapi

52 veckors effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Data från fas 3 HOPE-B genterapi

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Undersökning av tidiga resultat efter Adeno-associerad viral genterapi i en hundhemofili-modell

Undersökning av tidiga resultat efter Adeno-associerad viral genterapi i en hundhemofili-modell

David Lillicrap, MD, FRCPC

KOLLA PÅ
Kliniska resultat hos vuxna med hemofili B med och utan befintliga neutraliserande antikroppar mot AAV5: 6 månaders data från fas 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi

Kliniska resultat hos vuxna med hemofili B med och utan befintliga neutraliserande antikroppar mot AAV5: 6 månaders data från fas 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi

Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor

KOLLA PÅ
Utvecklingen av AAV Vector Gene Therapy pågår i hemofili. Kommer de unika funktionerna i BAY 2599023 att tillgodose de enastående behoven?

Utvecklingen av AAV Vector Gene Therapy pågår i hemofili. Kommer de unika funktionerna i BAY 2599023 att tillgodose de enastående behoven?

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ

Höjdpunkter från EAHAD 2021 Virtual Congress

Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi

Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Karakterisering av Adeno-associerad virusvektorpersistens efter långvarig uppföljning i hemofili en hundmodell

Karakterisering av Adeno-associerad virusvektorpersistens efter långvarig uppföljning i hemofili en hundmodell

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

KOLLA PÅ
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Annette von Drygalski, läkare, PharmD

KOLLA PÅ
AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

Frank WG Leebeek, MD, doktor

KOLLA PÅ
Uppföljning av ett nytt adenoassocierat virus (AAV) genterapi (FLT180a) Uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer hos patienter med svår hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

Uppföljning av ett nytt adenoassocierat virus (AAV) genterapi (FLT180a) Uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer hos patienter med svår hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

KOLLA PÅ

ASH konferens briefings

Gen-terapistudie först av människa av AAVhu37 kapsidvektorteknologi vid svår hemofili A - BAY 2599023 har bred patientberättigande och stabilt och långvarigt uttryck av FVIII

Gen-terapistudie först av människa av AAVhu37 kapsidvektorteknologi vid svår hemofili A - BAY 2599023 har bred patientberättigande och stabilt och långvarigt uttryck av FVIII

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

KOLLA PÅ
AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år

Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor

KOLLA PÅ
Första data från fas 3 HOPE-B-genterapiförsök: Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B behandlad oberoende av befintlig antikapsidneutralisering

Första data från fas 3 HOPE-B-genterapiförsök: Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B behandlad oberoende av befintlig antikapsidneutralisering

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili

Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili

Barbara A. Konkle, MD

KOLLA PÅ

Briefings från ISTH-konferensen

Fas I / II-försök med SPK-8011: Stabilt och hållbart FVIII-uttryck i> 2 år med betydande ABR-förbättringar i initiala doskohorter efter AAV-medierad FVIII-genöverföring för hemofili A

Fas I / II-försök med SPK-8011: Stabilt och hållbart FVIII-uttryck i> 2 år med betydande ABR-förbättringar i initiala doskohorter efter AAV-medierad FVIII-genöverföring för hemofili A

Lindsey A. George, MD

KOLLA PÅ
Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

Långsiktiga vektorgenomutfall och immunogenicitet hos AAV FVIII Genöverföring i hemofili A Dog Model

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

KOLLA PÅ
En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)

En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

KOLLA PÅ
Frekvens, placering och typ av AAV-vektorinsatser efter långvarig uppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili En hundmodell

Frekvens, placering och typ av AAV-vektorinsatser efter långvarig uppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili En hundmodell

Paul Batty, MBBS, doktorsexamen

KOLLA PÅ

WFH-konferenseröversikter

Nya framsteg i utvecklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) för personer med svår eller måttligt svår hemofili B

Nya framsteg i utvecklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) för personer med svår eller måttligt svår hemofili B

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

KOLLA PÅ

ASGCT-konferenser

Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat

Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat

Steven W. Pipe, MD

KOLLA PÅ
Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi

Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi
 

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

KOLLA PÅ
Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B

Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

KOLLA PÅ
AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering

AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

KOLLA PÅ

Konferens täckning från Orlando

Conference Coverage from Orlando, med expertintervjuer om de senaste framstegen inom genterapi.

VINNA CME KREDIT

Konferens täckning - Live från Orlando 2019

Nya uppdateringar av kliniska prövningar av genterapi i hemofili B
Långsiktiga säkerhets- och effektdata från genterapiförsök i hemofili ger optimism
Långsiktigt uttryck av AAV-medierade FVIII-genöverföring och vektorintegrationshändelser i hemofili
Nya tillvägagångssätt för hemofili genterapi i preklinisk utveckling
Preexisting Antikroppar mot AAV och konsekvenser för hemofili genterapi
Framtiden för hemofili genterapi
Förbereda för godkännande av genterapi för hemofili