Höjdpunkter från ASGCT: s 25: e årsmöte
Stabil hemostatisk korrigering och förbättrad hemofilirelaterad livskvalitet: slutlig analys från den pivotala fas 3 HOPE-B-studien av Etranacogene Dezaparvovec
Leverans av CRISPR/Cas9 mRNA LNP för att reparera en liten deletion i FVIII-genen i hemofili A-möss
En faktor VIII-variant med eliminering av N-glykosyleringsstället vid 2118 reducerade anti-FVIII-immunsvar i genterapibehandlade hemofili A-möss
Stabilin-2-promotor modulerar immunsvaret mot FVIII efter leverans av lentiviral vektor i hemofila möss
Höjdpunkter från WFH 2022 World Congress
Använda World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry för långtidsuppföljning av hemofilipatienter som behandlas med genterapi
Tillgänglig för CME-kredit!
Ämne: Genterapi vid hemofili
Ackrediteringstyp: AMA PRA Kategori 1 kredit (er)™
Utgivningsdatum: Juni 6, 2022
Utgångsdatum: Juni 5, 2023
Uppskattad tid för fullständig aktivitet: 15 minuter
Höjdpunkter från 15: e årskongressen för EAHAD
Dosval och studiedesign för B-LIEVE, en fas 1/2 dosbekräftelse klinisk prövning av FLT180A genterapi för patienter med hemofili B
Effekt och säkerhet av Valoctocogene Roxaparvovec genöverföring för svår hemofili A: Resultat från GENEr8-1 tvåårsanalysen
Steven W. Pipe, MD
Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genöverföring för svår hemofili A på hälsorelaterad livskvalitet
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Höjdpunkter från NHF:s 16:e workshop om nya teknologier och genöverföring för hemofili
Höjdpunkter från det 63:e ASH årsmötet
Förhållandet mellan endogent, transgen FVIII-uttryck och blödningshändelser efter Valoctocogene Roxaparvovec-genöverföring för svår hemofili A: En post-hoc-analys av GENEr8-1 fas 3-studien
Blödande data över baslinjen FIX-uttrycksnivåer hos personer med hemofili B: En analys med hjälp av 'Factor Expression Study'
Uppföljning av mer än 5 år i en kohort av patienter med hemofili B som behandlats med Fidanacogen Elaparvovec Adeno-associerad virusgenterapi
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Faktor IX-uttryck inom det normala intervallet förhindrar spontana blödningar som kräver behandling efter FLT180a genterapi hos patienter med svår hemofili B: Långtidsuppföljningsstudie av B-Amaze-programmet
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
52 veckors effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Data från fas 3 HOPE-B genterapi
Steven W. Pipe, MD
Undersökning av tidiga resultat efter Adeno-associerad viral genterapi i en hundhemofili-modell
David Lillicrap, MD, FRCPC
Kliniska resultat hos vuxna med hemofili B med och utan befintliga neutraliserande antikroppar mot AAV5: 6 månaders data från fas 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi
Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor
Utvecklingen av AAV Vector Gene Therapy pågår i hemofili. Kommer de unika funktionerna i BAY 2599023 att tillgodose de enastående behoven?
Steven W. Pipe, MD
Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Första data från fas 3-hopp-B-genterapi
Steven W. Pipe, MD
Karakterisering av Adeno-associerad virusvektorpersistens efter långvarig uppföljning i hemofili en hundmodell
Paul Batty, MBBS, doktorsexamen
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie
Annette von Drygalski, läkare, PharmD
AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år
Frank WG Leebeek, MD, doktor
Uppföljning av ett nytt adenoassocierat virus (AAV) genterapi (FLT180a) Uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer hos patienter med svår hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AMT-060 Genterapi hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B Bekräfta stabilt FIX-uttryck och hållbar minskning av blödning och faktor IX-konsumtion i upp till 5 år
Wolfgang A. Miesbach, MD, doktor
Första data från fas 3 HOPE-B-genterapiförsök: Effektivitet och säkerhet för Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B behandlad oberoende av befintlig antikapsidneutralisering
Steven W. Pipe, MD
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en förbättrad vektor för genöverföring hos vuxna med svår eller måttligt svår hemofili B: Tvåårsdata från en fas 2b-studie
Steven W. Pipe, MD
Uppdaterad uppföljning av Alta-studien, en fas 1/2-studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos vuxna med svår hemofili
Barbara A. Konkle, MD
Briefings från ISTH-konferensen
Fas I / II-försök med SPK-8011: Stabilt och hållbart FVIII-uttryck i> 2 år med betydande ABR-förbättringar i initiala doskohorter efter AAV-medierad FVIII-genöverföring för hemofili A
Lindsey A. George, MD
Långsiktiga vektorgenomutfall och immunogenicitet hos AAV FVIII Genöverföring i hemofili A Dog Model
Paul Batty, MBBS, doktorsexamen
En ny Adeno Associated Virus (AAV) Genterapi (FLT180a) uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer i svår hemofili B (HB) -patienter (B-AMAZE-studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekvens, placering och typ av AAV-vektorinsatser efter långvarig uppföljning av FVIII-transgenleverans i en hemofili En hundmodell
Paul Batty, MBBS, doktorsexamen
WFH-konferenseröversikter
Nya framsteg i utvecklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) för personer med svår eller måttligt svår hemofili B
Steven W. Pipe, MD
Först-i-mänsklig fyraårig uppföljningsstudie av hållbar terapeutisk effektivitet och säkerhet: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec för svår hemofili A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-konferenser
Först-i-mänsklig terapistudie av AAVhu37 Capsid-vektorteknologi vid svår hemofili A: Säkerhet och FVIII-aktivitetsresultat
Steven W. Pipe, MD
Använda aferes för att ta bort neutraliserande AAV-antikroppar hos patienter som tidigare uteslutits från genterapi
Glenn F. Pierce, doktor, doktor
Utveckling av en klinisk kandidat AAV3-vektor för genterapi av hemofili B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integrationsanalys efter långvarig uppföljning i hemofili A Hundar avslöjar de genetiska konsekvenserna av AAV-medierad genkorrigering
Glenn F. Pierce, doktor, doktor
Konferens täckning från Orlando
Conference Coverage from Orlando, med expertintervjuer om de senaste framstegen inom genterapi.
Konferens täckning - Live från Orlando 2019






