Framsteg inom genterapi för hemofili

Viktiga överväganden:
Framsteg inom genterapi för hemofili

Inspelades live som ett fredagssatellitsymposium före det 62: a ASH-årsmötet och utställningen

Adeno-associerade virusvektorer (AAV)

Lindsey George, MD

AAV-expressionskassett

Lindsey George, MD

AAV-genöverföring för hemofili

Lindsey George, MD

Kortsiktig säkerhet

Lindsey George, MD

Uttryckets hållbarhet

Lindsey George, MD

Optimering av Transgene

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua-variant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Nuvarande AAV-hemofili B-genterapiförsök

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

BMN 270- 4-årsdata

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Pågående hemofili A Gentherapy Trials

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Giroktokogen Fitelparvovec fas 1/2 försök

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

SPK8011 AAV-FVIII fas 1/2 försök

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

BAY 2599023 Fas 1/2 prov

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

AAV-väg mot FVIII-uttryck

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Levande biopsier från AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Hundstudier av AAV-medierad genöverföring

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Paneldiskussion: Presentera alternativet för genterapi för en patient

Glenn F. Pierce, MD, doktor, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Genterapi har mycket löfte för individer med en mängd olika tillstånd, inklusive cancerformer, AIDS, diabetes, hjärtsjukdomar och hemofili. Denna innovativa metod för behandling förändrar gener i kroppens celler för att stoppa sjukdomen. 

Genterapi försöker ersätta eller fixera muterade gener och göra sjuka celler tydligare för immunsystemet. Hemofili A och B ärvs som en del av ett X-länkat recessivt mönster. Hemofili genetik involverar gener som finns i X-kromosomen, och det tar bara en felaktig gen för att leda till denna blödningsstörning. 

Cell- och genterapier studeras fortfarande, men resultaten är lovande. Kliniska prövningar har visat framgång och Food and Drug Administration (FDA) har godkänt en typ av cellterapi. I vår Viktiga överväganden: Framsteg inom genterapi för hemofili ledd av Glenn F. Pierce, diskuterar vi en översikt över sjukdomen, det nuvarande tillståndet för genterapi och mer.