Framsteg inom genterapi för hemofili

Viktiga överväganden:
Framsteg inom genterapi för hemofili

Inspelades live som ett fredagssatellitsymposium före det 62: a ASH-årsmötet och utställningen

Adeno-associerade virusvektorer (AAV)

Lindsey George, MD

AAV-expressionskassett

Lindsey George, MD

AAV-genöverföring för hemofili

Lindsey George, MD

Kortsiktig säkerhet

Lindsey George, MD

Uttryckets hållbarhet

Lindsey George, MD

Optimering av Transgene

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua-variant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Nuvarande AAV-hemofili B-genterapiförsök

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

BMN 270- 4-årsdata

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Pågående hemofili A Gentherapy Trials

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Giroktokogen Fitelparvovec fas 1/2 försök

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

SPK8011 AAV-FVIII fas 1/2 försök

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

BAY 2599023 Fas 1/2 prov

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

AAV-väg mot FVIII-uttryck

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Levande biopsier från AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Hundstudier av AAV-medierad genöverföring

Glenn F. Pierce, doktor, doktor

Paneldiskussion: Presentera alternativet för genterapi för en patient

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD