Använda World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry för långtidsuppföljning av hemofilipatienter som behandlas med genterapi

Höjdpunkter från WFH 2022 World Congress

Använda World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry för långtidsuppföljning av hemofilipatienter som behandlas med genterapi

Presenterad av: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹University of Washington, Seattle, USA
²World Federation of Hemophilia, Montreal, Kanada
³International Society on Thrombosis and Hemostasis, Carrboro, USA
⁴Barnsjukhuset i Philadelphia, Philadelphia, USA
⁵Institutionen för hälsoforskningsmetoder, bevis och effekt, McMaster University, Hamilton, Kanada
⁶Medical Clinic 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Tyskland
⁷European Hemophilia Consortium, Belgien
⁸Università degli Studi di Milano, Italien
⁹Institutioner för pediatrik och patologi, University of Michigan, Ann Arbor, USA
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, USA
¹¹Institute for Policy Advancement Ltd. och Institutionen för hälsoforskningsmetoder, bevis och påverkan, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, USA
¹³Universitetet i Witwatersrand, Sydafrika

WFH genterapiregistret (GTR) är ett prospektivt, observations- och longitudinellt register med ett övergripande mål att samla in data för alla patienter som får genterapi för hemofili, både i kliniska prövningar och i en post-marknadsföringsfas om och när de godkänns. Dessa är de primära och sekundära målen för registret.

För att implementera GTR, når WFH ut till individuella hemofilibehandlingscenter (HTC), med början med de som är involverade i kliniska prövningar av genterapi för hemofili. Nationella hemofiliregister kommer också att uppmanas att bidra. WFH samarbetar också med industrin för att utveckla en process för att hämta data från genomförda kliniska prövningar.