Uppföljning av mer än 5 år i en kohort av patienter med hemofili B som behandlats med Fidanacogen Elaparvovec Adeno-associerad virusgenterapi
Höjdpunkter från det 63:e ASH årsmötet

Uppföljning av mer än 5 år i en kohort av patienter med hemofili B som behandlats med Fidanacogen Elaparvovec Adeno-associerad virusgenterapi

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*Adam Giermasz, MD, doktor4Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, och Jeremy Rupon, MD9

1Barnsjukhuset i Philadelphia, Philadelphia, PA
2Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
3Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australien
4University of California Davis, Sacramento, CA
5Perelman School of Medicine vid University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Hemophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
7University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
8Columbia University, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Storbritannien
11Pfizer Inc, New York, NY

Viktiga datapunkter

FIX-aktivitet över tid efter infusion av Fidanacogen Elaparvovec

FIX-aktivitet (från och med slutdatumet i december 2020) för de 15 deltagarna i den kliniska fas 1/2-studien av fidanacogen elaparvovec som fick en dos på 5e11 vg/kg. FIX-aktiviteten bestämdes med hjälp av den centrallaboratorie Actin FSL-baserade koaguleringsanalysen i ett steg. Genomsnittliga FIX-aktivitetsnivåer har legat kvar i svårighetsgraden för mild blödarsjuka: 22.8 %, år 1 (n = 15); 25.4 %, år 2 (n = 14); 22.9 %, år 3 (n = 14); 24.9 %, år 4 (n = 9); och 19.8 %, år 5 (n = 7).

ABR över tid efter infusion av Fidanacogen Elaparvovec

ABR för 14 av de 15 fas 1/2-deltagare som deltog i långtidsuppföljningsstudien. Endast 9 och 5 deltagare har nått 5-års respektive 6-års uppföljningstider. Sedan prevektorinfusion har genomsnittlig ABR varierat från 0.1–0.9 per år under uppföljningen, och inga deltagare har återupptagit FIX-profylax.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL