Höjdpunkter från 14: e årskongressen för EAHAD
Uppföljning av ett nytt adenoassocierat virus (AAV) genterapi (FLT180a) Uppnår normala FIX-aktivitetsnivåer hos patienter med svår hemofili B (HB)
(B-AMAZE-studie)
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate pratar,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy hemofili och tromboscenter, Royal Free Hospital, London, Storbritannien
2University College London, London, Storbritannien
3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Storbritannien
4University of Sheffield, Sheffield, Storbritannien
5Kent och Canterbury sjukhus, Canterbury, Storbritannien
6University Hospital Southampton, Southampton, Storbritannien
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, Storbritannien
8St Thomas och Guy's Hospital, London, Storbritannien
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Storbritannien
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate pratar,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy hemofili och tromboscenter, Royal Free Hospital, London, Storbritannien
2University College London, London, Storbritannien
3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Storbritannien
4University of Sheffield, Sheffield, Storbritannien
5Kent och Canterbury sjukhus, Canterbury, Storbritannien
6University Hospital Southampton, Southampton, Storbritannien
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, Storbritannien
8St Thomas och Guy's Hospital, London, Storbritannien
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Storbritannien