Swedish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Höjdpunkter från NHF:s 16:e workshop om nya teknologier och genöverföring för hemofili
Inriktning på sinusoidendotel
Antonia Follenzi, MD, PhD
Universitetet i Piemonte Orientale
Novara, Italien
Viktiga datapunkter
- pF8 Promoter driver GFP-uttryck i LSEC
- LV-pF8-FVIII Korrigerad FVIII-nivå i B6/129-HA-möss är Treg-beroende
Den naturliga FVIII-promotom, pF8, driver GFP-uttryck i sinusoidala endotelceller i levern (LSEC). Immunfluorescensanalys av lever från C57BL/6 hemofili A (HA) möss, 1 och 6 månader efter injektion av den lentivirala vektorn LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-phenylindole; GFP, grönt fluorescerande protein; Lyve-1, lymfkärls endotelreceptor 1, en markör för LSECs)
För att sammanfatta denna serie av studier är immunsuppression med minimal minskning av Treg-celler optimal för att säkerställa levermedierad immuntolerans mot FIX-transgenuttryck. Hos NHP kunde förbehandling med MMF och rapamycin, följt av fördröjd administrering av rATG, ge bibehållen immuntolerans medan rATG eller daclizumab administrerade vid tidpunkten för vektorinfusion inte gjorde det.
RELATERAT INNEHÅLL
