Swedish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Höjdpunkter från ASGCT:s 25:e årsmöte
Stabil hemostatisk korrigering och förbättrad hemofilirelaterad livskvalitet: slutlig analys från den pivotala fas 3 HOPE-B-studien av Etranacogene Dezaparvovec
Presenteras av: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4University of North Carolina, Chapel Hill, NC
5Centrum för blödningsstörningar och koagulation, Careggi University Hospital, Florens, Italien
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, kung av Preussen, PA
8Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland
Viktiga datapunkter
Enstegs FIX-aktivitet för måttligt svåra (N=10) och svåra (N=44) patienter infunderade med etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) i en dos på 2x1013 gc/kg i fas 3 HOPE-B-studien. Denna analys inkluderade patienter med och utan AAV5 neutraliserande antikroppar (NAbs).
En-tillstånds FIX-aktivitet vid baslinjen och 18 månader efter infusion för patienter med och utan redan existerande AAV5 NAbs. Med antikroppar definierades som att ha en titer större än detektionsgränsen (LOD). Utan antikroppar definierades som att ha en titer på mindre än eller lika med LOD.
Säkerhetsprofilen för etranacogene dezaparvovec efter 18 månader överensstämde med tidigare presenterade data. De vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna (TRAE) som inträffade hos mer än 10 % av patienterna var ALAT-ökning (17 %), huvudvärk (15 %), influensaliknande sjukdom (13 %) och infusionsrelaterade reaktioner (13 %). ).
RELATERAT INNEHÅLL
