Swedish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Höjdpunkter från ASGCT:s 25:e årsmöte
Stabilin-2-promotor modulerar immunsvaret mot FVIII efter leverans av lentiviral vektor i hemofila möss
Presenterad av: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Italien
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1
Viktiga datapunkter
- Stablin-2 (STAB2)-promotor styr uttryck i LSEC
- STAB2-promotor styr uttryck av LV.pSTAB2.FVIII i hemofili A-möss
STAB2 är en scavengerreceptor involverad i clearance av hyaluronan och vWF-FVIII-komplexet. Receptorn uttrycks huvudsakligen i levern av sinusoidala endotelceller i levern (LSEC). STAB2-promotorn användes för att styra GFP-uttryck i LSEC vid lentiviral (LV) leverans. Injektion av LV.STAB2-GFP/FVIII-vektorer i immunreaktiva BALB/c-möss visade endotelial inriktning och långtidsupprätthållande av transgenexpression i jämförelse med användningen av PGK, en allestädes närvarande promotor för vilken uttrycket rensades inom 2 veckor i injicerade möss.
STAB2-promotoraktiviteten utvärderades ytterligare in vivo genom att injicera LV-bärande FVIII-transgen i flera stammar av hemofila möss följt av bedömning av FVIII-aktivitet och neutraliserande antikroppsbildning. Som visas här ledde LV-leverans av FVIII-transgen, driven av STAB2-promotorn, till FVIII-uttryck huvudsakligen i LSECs (vänster panel) utan neutraliserande antikroppar (höger panel) i upp till ett år.
RELATERAT INNEHÅLL
