Stabil hemostatisk korrigering och förbättrad hemofilirelaterad livskvalitet: slutlig analys från den pivotala fas 3 HOPE-B-studien av Etranacogene Dezaparvovec
Höjdpunkter från ASGCT:s 25:e årsmöte

Stabil hemostatisk korrigering och förbättrad hemofilirelaterad livskvalitet: slutlig analys från den pivotala fas 3 HOPE-B-studien av Etranacogene Dezaparvovec

Presenteras av: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nederländerna
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4University of North Carolina, Chapel Hill, NC
5Centrum för blödningsstörningar och koagulation, Careggi University Hospital, Florens, Italien
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, kung av Preussen, PA
8Universitetssjukhuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

Viktiga datapunkter

Hållbar FIX-aktivitet i upp till 18 månader

Enstegs FIX-aktivitet för måttligt svåra (N=10) och svåra (N=44) patienter infunderade med etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) i en dos på 2x1013 gc/kg i fas 3 HOPE-B-studien. Denna analys inkluderade patienter med och utan AAV5 neutraliserande antikroppar (NAbs).

Liknande FIX-aktivitet (%) för försökspersoner med och utan redan existerande NAbs som AAV5

En-tillstånds FIX-aktivitet vid baslinjen och 18 månader efter infusion för patienter med och utan redan existerande AAV5 NAbs. Med antikroppar definierades som att ha en titer större än detektionsgränsen (LOD). Utan antikroppar definierades som att ha en titer på mindre än eller lika med LOD.

Konsekvent säkerhetsprofil

Säkerhetsprofilen för etranacogene dezaparvovec efter 18 månader överensstämde med tidigare presenterade data. De vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna (TRAE) som inträffade hos mer än 10 % av patienterna var ALAT-ökning (17 %), huvudvärk (15 %), influensaliknande sjukdom (13 %) och infusionsrelaterade reaktioner (13 %). ).

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL