Förhållandet mellan endogent, transgen FVIII-uttryck och blödningshändelser efter Valoctocogene Roxaparvovec-genöverföring för svår hemofili A: En post-hoc-analys av GENEr8-1 fas 3-studien
Höjdpunkter från det 63:e ASH årsmötet

Förhållandet mellan endogent, transgen FVIII-uttryck och blödningshändelser efter Valoctocogene Roxaparvovec-genöverföring för svår hemofili A: En post-hoc-analys av GENEr8-1 fas 3-studien

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *och Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Institutionen för pediatrik och patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Institutionen för internmedicin, Institutionen för medicinska vetenskaper, Campinas universitet, Campinas, Brasilien
3National Hemophilia Center och Amalia Biron Research Institute of Thrombosis and Haemostasis, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Israel
4Center for blödnings- och koaguleringsstörningar, University of Minnesota Medical Center, Minneapolis, MN
5University of Queensland, Brisbane, QLD, Australien
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australien
7University of California San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Storbritannien
9Center for Hematology, Institutionen för medicin, Imperial College London, London, Storbritannien
10Ortopedisk hemofilibehandlingscenter, Los Angeles, CA
11Institutionen för molekylär medicin, Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Avdelningen för hematologi, Institutionen för internmedicin, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, Storbritannien
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Storbritannien
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Storbritannien
16Hemophilia Treatment Center, Nationwide Children's Hospital och Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Hemophilia and Thrombosis Center, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, University of North Carolina vid Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratorium för glykobiologi, Hirszfeld institut för immunologi och experimentell terapi, Wroclaw, Polen
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Storbritannien
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Viktiga datapunkter

Fas 3 GENEr8-1 studiedesign

Resultat från fas 3 GENEr8-1-studien analyserades för sambandet mellan transgen-härledd FVIII-aktivitet och blödningar. Av det totala antalet deltagare i studien (N = 134) inkluderade denna analys en undergrupp av patienter som upplevde ≥ 1 behandlad blödning under post-övergångsperioden, som började 1 månad efter slutet av postprofylaxperioden som följde infusion av transgen.

ABR hos deltagare med behandlade blödningar efter övergång (n = 22)

Av totalt 134 deltagare i GENEr8-1-studien upplevde 22 (16%) minst 1 behandlad blödning under perioden efter övergången. ABR visas för dessa deltagare för studieperioden före infusionen och studieperioden efter infusion, postprofylax. I förhållande till baslinjen hade 15 deltagare en minskning av ABR, 2 hade en ökning av ABR < 1 (svarta pilar) och 5 hade en ökning av ABR > 1 (orange pilar).

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL