Inriktning på sinusoidendotel
Höjdpunkter från NHF:s 16:e workshop om nya teknologier och genöverföring för hemofili

Inriktning på sinusoidendotel

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universitetet i Piemonte Orientale
Novara, Italien

Viktiga datapunkter

pF8 Promoter driver GFP-uttryck i LSEC

Den naturliga FVIII-promotom, pF8, driver GFP-uttryck i sinusoidala endotelceller i levern (LSEC). Immunfluorescensanalys av lever från C57BL/6 hemofili A (HA) möss, 1 och 6 månader efter injektion av den lentivirala vektorn LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-phenylindole; GFP, grönt fluorescerande protein; Lyve-1, lymfkärls endotelreceptor 1, en markör för LSECs)

LV-pF8-FVIII Korrigerad FVIII-nivå i B6/129-HA-möss är Treg-beroende

För att sammanfatta denna serie av studier är immunsuppression med minimal minskning av Treg-celler optimal för att säkerställa levermedierad immuntolerans mot FIX-transgenuttryck. Hos NHP kunde förbehandling med MMF och rapamycin, följt av fördröjd administrering av rATG, ge bibehållen immuntolerans medan rATG eller daclizumab administrerade vid tidpunkten för vektorinfusion inte gjorde det.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL