Resultat från B-LIEVE, en fas 1/2 dosbekräftelsestudie av FLT180a AAV genterapi hos patienter med hemofili B
Höjdpunkter från ISTHs 30:e kongress

Resultat från B-LIEVE, en fas 1/2 dosbekräftelsestudie av FLT180a AAV genterapi hos patienter med hemofili B

Presenteras av: Guy Young, MD, Keck School of Medicine i USC, Los Angeles, Kalifornien, USA

G. Young1, P. Chowdary2S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Barnsjukhuset Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, Kalifornien, USA
2Royal Free Hospital, London, England, Storbritannien
3Freeline, Stevenage, England, Storbritannien

 

Viktiga datapunkter

FIX nivåer

FIX-nivåer för de första 3 patienterna med hemofili B doserade med FLT180a AAV-genterapi i fas 1/2 B-LIEVE-studien. FIX-värden är från en enstegsanalys vid ett centralt laboratorium; horisontell streckad linje är den nedre gränsen för normalt FIX-uttryck (50 IU/dL). Från och med den 23 maj 2022, dataklipp, var FIX-nivåerna 93, 92 och 80 vid studiedag 77, 56 och 36 för patient 1, 2 respektive 3.

FIX och samtidiga ALT-nivåer

FIX (röd) och ALT (gul) nivåer för de 3 patienter som doserats med FLT180a i B-LIEVE-studien. Tre veckor efter FLT180a-infusion påbörjade patienterna en avsmalnande kur med orala kortikosteroider och en kort kur med oral takrolimus som profylax för att minimera vektorrelaterade immunsvar. Vertikala prickade linjer är profylaktiska exogena FIX-infusioner som tas emot dagar efter FLT180a-infusion.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL