Förhållandet mellan transgenproducerad FVIII och blödningsfrekvens 2 år efter genöverföring med Valoctocogene Roxaparvovec: Resultat från Gener8-1
Höjdpunkter från ISTHs 30:e kongress

Förhållandet mellan transgenproducerad FVIII och blödningsfrekvens 2 år efter genöverföring med Valoctocogene Roxaparvovec: Resultat från Gener8-1

Presenteras av: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, fakulteten för hälsovetenskaper-Universitetet i Witwatersrand och National Health Laboratory Service, Johannesburg, Sydafrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service and Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika
2APHM, Department of Pediatric Hematology Oncology, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Frankrike
3Avdelningen för hematologi, Institutionen för internmedicin, National Taiwan University Hospital, Taipei, Keelung, Taiwan (Republiken Kina)
4Nationwide Children's Hospital Division of Hematology, Oncology, and Bone Marrow Transplant och Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, USA
5Avdelningen för hematologi/onkologi, Institutionen för medicin, University of California San Diego, San Diego, Kalifornien, USA
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research och Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, USA
7Sheba Medical Center & Tel Aviv University, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Center for Hematology, Imperial College London, London, England, Storbritannien
9University of California San Francisco, San Francisco, Kalifornien, USA
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, England, Storbritannien
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital och University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australien
12Institutet för experimentell hematologi och transfusionsmedicin och centrum för sällsynta sjukdomar, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Tyskland
13Hemocentro UNICAMP, Institutionen för internmedicin, Institutionen för medicinska vetenskaper, University of Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasilien
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center och Fondazione Luigi Villa, och Institutionen för patofysiologi och transplantation, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardiet, Italien
15Ortopedisk hemofilibehandlingscenter, Los Angeles, Kalifornien, USA
16Center for blödnings- och koaguleringsstörningar, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, USA
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford, och Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, England, Storbritannien
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornien, USA

19Institutioner för pediatrik och patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

Viktiga datapunkter

Valoctocogene Roxaparvovec Säkerhetssammanfattning för år 2
Annualiserad behandlad blödningsfrekvens/FVIII-användning

Resultat från fas 3 GENEr8-1-studien på patienter med hemofili A behandlade med valoktokogen roxaparvovec visar en konsekvent minskning av behandlade blödningar/år och årlig FVIII-användning från år 1 till år 2 jämfört med baseline. Baslinjevärdena var från den 6-månaders prospektiva datainsamlingsperioden i den icke-interventionella studien BMN 270-902.

RELATERAT INNEHÅLL

Interaktiva webbseminarier
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Stöds av utbildningsbidrag från Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics och uniQure, Inc.

Väsentligt SSL